ProQR Therapeutics NV (PRQR) 价格

ProQR Therapeutics NV 是一家处于临床阶段的生物制药公司，致力于发现和开发用于治疗严重遗传性罕见病的RNA疗法，重点是遗传性视网膜疾病。公司总部位于南荷兰省莱顿，目前拥有166名全职员工。该公司于2014年9月18日上市。该公司致力于发现和开发基于核糖核酸（RNA）的治疗方法，以治疗严重的遗传性疾病。公司设计的候选药物可特异性靶向并修复从突变基因转录而来的有缺陷的信使RNA（mRNA），从而恢复正常或野生型蛋白的表达和功能。其候选产品包括QR-010，一种用于治疗囊性纤维化（CF）的基于RNA的寡核苷酸；以及QR-110，一种用于治疗莱伯先天性黑蒙症（LCA）的寡核苷酸。