ProQR Therapeutics NV (PRQR) Finansal

ProQR Therapeutics NV, özellikle kalıtsal retina hastalıklarına odaklanarak ağır genetik nadir hastalıkların tedavisi için RNA terapilerinin keşfi ve geliştirilmesiyle uğraşan klinik aşamadaki bir biyofarmasötik şirketidir. Şirketin merkezi Güney Hollanda'nın Leiden şehrinde olup şu anda 166 tam zamanlı çalışanı bulunmaktadır. Şirket, 18 Eylül 2014'te halka açılmıştır. Kuruluş, ağır genetik bozuklukların tedavisi amacıyla ribonükleik asit (RNA) temelli terapötiklerin keşfi ve geliştirilmesiyle ilgilenmektedir. Şirket, tedavi adaylarını, değiştirilmiş bir genden transkripsiyon yoluyla üretilmiş hatalı mesajcı RNA'yı (veya haberci ribonükleik asit - mRNA) hedefleyerek onarmak ve böylece normal ya da vahşi tip proteinin ifadesini ve işlevini yeniden sağlamak amacıyla tasarlamaktadır. Ürün adayları arasında kistik fibrozis (CF) tedavisi için RNA temelli bir oligonükleotid olan QR-010 ve Leber konjenital amaurozis (LCA) tedavisi için bir oligonükleotid olan QR-110 yer almaktadır.