ProQR Therapeutics NV (PRQR) 財務

ProQR Therapeutics NV 是一家臨床階段的生物製藥公司，專注於發現與開發用於治療嚴重遺傳性罕見疾病的RNA療法，特別著重於遺傳性視網膜疾病。公司總部位於荷蘭南荷蘭省的萊頓，目前聘有166名全職員工。公司於2014年9月18日上市。該公司致力於發現與開發基於核糖核酸（RNA）的治療方法，用於治療嚴重的遺傳性疾病。公司設計的候選療法旨在精確靶向並修復由突變基因轉錄而來的缺陷信使RNA（mRNA），以恢復正常或野生型蛋白質的表現與功能。其候選產品包括QR-010，一種用於治療囊性纖維化（CF）的RNA基礎寡核苷酸；以及QR-110，一種用於治療萊伯氏先天性黑蒙症（LCA）的寡核苷酸。