Rocket Pharmaceuticals Inc (RCKT) 价格

Rocket Pharmaceuticals, Inc. 是一家处于临床阶段的生物技术公司，致力于为罕见且具有严重危害的儿科疾病开发基因疗法治疗方案。公司总部位于美国新泽西州克兰伯里，目前拥有299名全职员工。该公司于2015年2月18日上市。目前公司在美国有两个临床阶段和一个临床前阶段的体内腺相关病毒（AAV）项目，这些项目包括针对Danon病（DD）的治疗方案，这是一种多器官溶酶体相关疾病，通常因心力衰竭而致早期死亡；针对Plakophilin-2致心律失常性心肌病（PKP2-ACM）的治疗方案，这是一种遗传性心脏疾病，其特征是进行性心肌质量丧失、严重右心室扩张、发育不良、心肌纤维脂肪变性以及易发生心律失常和猝死（RP-A601）；以及针对BAG3扩张型心肌病（BAG3-DCM）的治疗方案，这是最常见的心肌病形式，其特征是心脏壁进行性变薄，导致心腔扩大，无法有效泵血。