Uniqure NV (QURE) 财务

uniQure NV公司致力于创新基因疗法的发现、开发和商业化。该公司总部位于荷兰北荷兰省阿姆斯特丹，目前拥有209名全职员工。公司于2014年2月5日上市。公司致力于开发单次给药即可治疗的疗法，为患有遗传性和其他严重疾病患者带来潜在的治愈效果。公司通过自主研发和合作开发的方式，建立了一条基因疗法的产品线。公司使用专有的、商业化规模的、符合现行药品生产质量管理规范（cGMP）的生产工艺，在自有设施中生产基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法。公司主要产品候选药物AMT-061用于血友病B患者，目前正进行关键研究的给药阶段。针对亨廷顿舞蹈症患者的主要候选药物AMT-130目前处于I/II期临床研究阶段。