Cogent Biosciences, Inc. 是一家生物技术公司,致力于为基因定义疾病开发精准疗法。公司总部位于马萨诸塞州沃尔瑟姆,目前拥有205名全职员工,并于2018年3月29日成功上市。公司专注于开发针对基因定义疾病的精准疗法。其临床项目 bezuclastinib 是一种选择性酪氨酸激酶抑制剂,旨在有效抑制 KIT D816V 突变以及其他位于 KIT 外显子17的突变。KIT D816V 是系统性肥大细胞增多症的致病因素,这种疾病由肥大细胞不受控制地增殖引起。除了 bezuclastinib,公司还在开发一系列新型靶向疗法,旨在帮助对抗由基因突变引起的严重疾病的患者,初期目标包括 FGFR2、ErbB2 和 PI3Kα 基因突变。SUMMIT 是其针对非晚期系统性肥大细胞增多症(Non-AdvSM)患者的随机、全球性、多中心、双盲、安慰剂对照、多阶段II期临床试验。APEX 则是一项开放标签、全球性、多中心研究,评估 bezuclastinib 的安全性、疗效、药代动力学和药效动力学特征。