Abeona Therapeutics Inc (ABEO) 财报

Abeona Therapeutics, Inc. 是一家处于临床阶段的生物制药公司，致力于开发用于严重且危及生命的罕见疾病的基因疗法。该公司总部位于俄亥俄州克利夫兰，目前有136名全职雇员。其产品ZEVASKYN（prademagene zamikeracel）是一种自体细胞基因疗法，用于治疗成人和儿科隐性营养不良性大疱性表皮松解症患者的伤口。其位于俄亥俄州克利夫兰的全整合细胞和基因疗法cGMP制造工厂，作为ZEVASKYN商业化生产的基地。该公司的研发组合还包括基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法，针对具有高度未满足医疗需求的眼科疾病。其AAV衣壳正在被评估，以改善多种严重疾病的趋向性特征。其研发项目包括ABO-504（Stargardt病）、ABO-503（X染色体连锁视网膜劈裂症）、ABO-505（常染色体显性视神经萎缩症）、UX111（Sanfilippo综合征A型（MPS IIIA））、TSHA-102（Rett综合征）和TSHA-118（婴儿型Batten病（CLN1疾病））。