联合治疗公司获 FDA 批准后将开展猪心人体临床试验

联合治疗公司（United Therapeutics Corp.）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，将开始基因编辑猪心的人体临床试验。这是在解决捐赠器官长期短缺问题上迈出的重要一步。

联合治疗公司产品开发高级总监 Kristina DeSmet 在一份声明中表示：“将猪源心脏推进到人体临床试验，代表了异种移植领域的又一决定性进展。心脏是最复杂的移植实体器官之一，进入临床阶段反映了多年来协同科学进步的成果。”

这项名为 EXPRESS 的研究将在多达两名患有终末期心力衰竭且无其他治疗选择的患者中测试该公司的 UHeart™。UHeart 源自一头经过 10 处基因编辑的猪，旨在使器官与人体的兼容性更高。其中添加了 6 个人类基因以促进免疫接纳，同时灭活了 4 个猪类基因以降低器官排异风险并控制器官生长。联合治疗公司将在招募第二名受试者之前，向 FDA 提交第一位移植者的安全性和有效性数据。

这标志着联合治疗公司（一家公益性公司）在异种移植领域的第三项临床试验，将其平台从终末期肾病扩展到危及生命的各种心脏状况。根据疾病控制与预防中心（CDC）的数据，美国有近 670 万成年人患有心力衰竭，占 2023 年所有死亡病例的 14.6%。虽然去年约有 8000 名美国人在心脏移植等待名单上，但实际仅进行了约 4000 例此类手术。

EXPRESS 研究旨在作为一个无缝的 1/2/3 期试验，以评估 UHeart 的安全性和有效性。关键有效性终点包括移植后 24 周的患者和 UHeart 存活率、心脏功能以及生活质量。参与者将接受终身监测，以观察包括生存情况和潜在人畜共患感染在内的结果。

FDA 的批准显著降低了该公司雄心勃勃的异种移植项目的风险，并为其基因编辑方法提供了关键验证。投资者现在将关注 EXPRESS 研究的启动以及首位患者的安全性和有效性数据，这将是 UHeart 平台及更广泛异种移植领域的关键催化剂。

本文仅供参考，不构成投资建议。