Rocket Pharmaceuticals第一季度每股收益落后1美分，市场焦点转向Kresladi上市

Rocket Pharmaceuticals (RCKT) 报告第一季度每股亏损42美分，亏损幅度大于分析师预期。目前，该公司正将重心转向其近期获批的基因疗法 Kresladi 的商业化上市。

财报结果反映了公司致力于推进其产品管线的决心，管理层强调了纪律性的支出和强化的资产负债表。近期以1.8亿美元出售优先审评券（Priority Review Voucher）的操作为公司提供了大量的非稀释性资本。

公告发布后，这家生物技术公司的股价在周五交易中下跌。截至3月31日，公司的现金、现金等价物及投资总计为1.444亿美元，预计其现金跑道将延长至2028年第二季度。

尽管 Rocket 削减了运营支出，但亏损幅度仍超出预期。研发费用同比下降12.2%至3150万美元，而行政管理费用下降39.8%至1710万美元，这主要归功于法律费用的减少。

该公司的关键进展是 Kresladi 近期获得了 FDA 的加速批准，这是一款用于治疗严重I型白细胞黏附缺陷症（LAD-I）的基因疗法。此次批准使 Kresladi 成为首款获 FDA 批准用于治疗这种罕见遗传性疾病患儿的基因疗法。

获批后，Rocket 获得了一张罕见儿科疾病优先审评券（PRV），随后公司同意以1.8亿美元的价格将其出售。公司表示，所得款项将用于资助其心血管管线，包括其进展最快的候选药物——用于治疗达农病（Danon disease）的 RP-A501。

FDA 去年8月解除了对 RP-A501 关键性研究的临床暂停。Rocket 目前正以较低剂量治疗另外三名患者，并预计在2026年下半年与 FDA 就完成 II 期研究进行讨论。

尽管财报未达预期给股价带来了短期压力，但估值的核心驱动因素目前已转向 Kresladi 的成功商业化以及达农病项目的进展。投资者将在未来几个季度密切关注 RP-A501 试验的更新以及 Kresladi 的初期销售数据。

本文仅供参考，不构成投资建议。