Praxis Precision Medicines股价暴跌12% 癫痫药物未达主要试验终点

Praxis Precision Medicines的实验性癫痫药物vormatrigine在2/3期研究中未能达到主要终点，股价大跌超过12%。

"虽然POWER1的研究结果未达预期，但我们对较高剂量组观察到的信号、较低的停药率以及良好的安全性感到鼓舞，"首席执行官Marcio Souza表示。

POWER1研究在患有局灶性发作的成人中测试了vormatrigine，这是一种癫痫类型，发作起源于大脑的某一区域。患者此前已服用一到三种抗癫痫药物。该药物未能达到降低每月发作频率的主要终点，但达到了一个次要指标——更多患者的发作频率减少了至少50%。在研究的后半段，当患者接受较高的30毫克剂量时，发作减少更为明显，提示存在潜在的剂量-反应关系。Vormatrigine总体耐受性良好，因不良事件停药的患者比例不到10%。接受vormatrigine治疗的患者中，约90%进入了开放标签扩展研究。

Vormatrigine是一种小分子药物，旨在靶向大脑钠通道的过度兴奋状态。Praxis将其开发为每日一次的口服药物，用于治疗成人局灶性发作和全身性癫痫。

此次失败对Praxis来说是一次挫折。该公司已暂停正在进行的POWER2研究的患者入组，同时重新评估该项目。Piper Sandler分析师Yasmeen Rahimi称，暂停是"正确的决定"，并指出投资者此前并未对该资产给予太多重视。该公司表示，将继续专注于为其另外两款候选药物relutrigine和ulixacaltamide的预期上市做准备。

股价下跌使Praxis的股价跌至该公告发布以来的最低水平。该公司的下一个催化因素将是对vormatrigine项目的重新评估以及对研究设计的任何潜在修改，这将决定该药物是否继续推进，抑或公司将资源转向其他后期候选药物。

本文仅供参考，不构成投资建议。