Moleculin 报告 AML 试验缓解率达 40%，但面临资金枯竭

Moleculin Biotech 的主导候选药物 Annamycin 在针对难治性急性髓系白血病（AML）的一项关键试验的早期数据中显示出 40% 的综合完全缓解率。这一结果显著优于历史基准，但由于公司现金供应迅速减少，前景仍不明朗。

“我们在今年早些时候报告的令人印象深刻的初步设盲缓解数据趋势在 45 名受试者的设盲数据中得到了延续，”Moleculin 董事长兼首席执行官 Walter Klemp 表示，“这一趋势支持了我们的信念，即 Annamycin 有潜力显著改善复发性或难治性 AML 患者的预后。”

这些数据来自 Phase 2B/3 MIRACLE 试验，该试验正在评估 Annamycin 联合阿糖胞苷用于一线治疗失败患者的疗效。初步 40% 的缓解率远高于目前此类病例的标准疗法——单独使用阿糖胞苷约 17% 至 18% 的历史缓解率。试验中超过 30% 的患者之前曾接受维奈克拉（venetoclax）治疗失败，这是一个极具挑战性的治疗群体。

对于投资者而言，令人振奋的临床结果被公司的财务状况所抵消。由于现金流仅能支撑到 2026 年第三季度，Moleculin 在接近其最重要的临床里程碑（包括 2026 年 6 月底前的关键数据揭盲）之际，面临着确保额外融资的紧迫需求。

Annamycin 的临床潜力

Annamycin 是下一代蒽环类药物（一种强效化疗药物），旨在保持高效力的同时，避免限制目前疗法使用的心脏毒性。MIRACLE 试验是一项全球性、适应性设计的临床研究，设有两组不同剂量的 Annamycin 联合阿糖胞苷组，以及一组阿糖胞苷联合安慰剂的对照组。

公司已为该项目制定了一系列关键里程碑。在 2026 年第二季度完成首批 45 名受试者的数据揭盲后，Moleculin 预计将于 2026 年第三季度完成该研究包含 90 名受试者的 Part A 部分招募，随后进行数据揭盲。公司计划在 2026 年下半年启动试验的 Part B 部分，目标是在 2028 年向 FDA 提交滚动新药申请（NDA）。除 AML 外，Moleculin 还在开发用于脑肿瘤和胰腺癌的 WP1066，以及用于病毒和其他癌症的 WP1122。

财务状况与现金流风险

Moleculin 截至 2026 年 3 月 31 日的第一季度财报凸显了其临床项目的成本。研发费用从 2025 年同期的 0.034 亿美元增至 0.054 亿美元，这主要是由欧洲 MIRACLE 试验的成本驱动的。行政及一般费用稳定在 0.025 亿美元。

该公司报告本季度净亏损为 0.128 亿美元。期末持有的现金及现金等价物为 0.103 亿美元。虽然 Moleculin 在本季度通过总收益筹集了约 0.083 亿美元，但管理层表示，目前的现金状况预计仅能维持运营至 2026 年第三季度。公司的 8-K 文件明确指出，“将需要大量额外融资，且公司目前尚无融资承诺”，这使得公司在实现临床成功与获取生存资金之间展开了一场高风险的赛跑。

本文仅供参考，不构成投资建议。