Mirum与Incyte旗下zilurgisertib使FOP病变减少81%，FDA启动优先审评

关键要点：

• Zilurgisertib在第24周将新发HO病变形成较安慰剂减少81%
• FDA授予优先审评资格，决定截止日期为2026年9月26日
• Mirum股价年初至今上涨25.7%；Incyte同期上涨9.9%

Mirum Pharmaceuticals与Incyte表示，在FOP的II期试验中，zilurgisertib使新骨病变形成减少了81%，与此同时FDA已开始对该新药申请进行优先审评。

"这些数据证明了zilurgisertib从根本上改变这一毁灭性疾病病程的潜力，"两家公司在宣布PROGRESS研究结果的联合声明中表示。

这项关键性的II期PROGRESS研究共入组了63名12岁及以上的进行性骨化性纤维发育不良（FOP）患者，这是一种超罕见的遗传性疾病，患者体内软组织会逐渐转化为骨骼。患者被等比例随机分配接受zilurgisertib 100 mg每日一次或安慰剂治疗24周，随后进入开放标签扩展期。在第24周，治疗组仅有一名患者（3.1%）出现新发异位骨化病变，而安慰剂组有五名患者（16.7%）——降幅达81%。治疗组新病变的平均体积几乎被消除，较安慰剂组减少了99.9%。

次要终点同样显示出一致的获益。接受治疗的患者总HO病变体积减少，而安慰剂组则有所增加。Zilurgisertib组的年化发作活动率更低。在开放标签扩展期至第48周，继续接受治疗或从安慰剂转组的患者均未出现新的HO病变。该药物的安全特征良好，大多数不良事件为轻至中度，未见停药或剂量减少的报告。

FOP在美国影响约800至1000名患者，目前尚无获批的可改变疾病进展的疗法。FDA已接受该NDA并授予优先审评资格，将标准的10个月审评周期缩短至6个月，决定截止日期为2026年9月26日。Mirum已从Incyte获得了全球开发和商业化授权。

积极的临床数据及监管里程碑对两家公司而言均构成重大的风险降低事件。Mirum股价年初至今已上涨25.7%，Incyte股价上涨9.9%，而同期更广泛的行业指数下跌了1.4%。投资者将关注FDA在9月的决定，这有可能使zilurgisertib成为首个获批用于治疗FOP的药物。

本文仅供参考，不构成投资建议。