FDA逆转对Regenxbio基因疗法的拒绝，成两个月内第三款罕见病药物逆转案例

美国食品药品监督管理局（FDA）将撤销对Regenxbio公司针对一种致命儿童脑部疾病的实验性基因疗法的拒绝决定，该公司周一表示，这是两个月内第三次出现此类监管逆转。

"在与FDA进行讨论后，该机构表示将接受我们重新提交的生物制品许可申请，"Regenxbio首席医疗官Steve Pakola在一份声明中表示。

该机构放弃了要求Regenxbio在其临床试验中设置安慰剂组的要求，这一要求正是四个月前最初被拒的原因。该疗法针对的是黏多糖贮积症II型，即亨特综合征，这是一种罕见的X连锁遗传疾病，大约每10万名男性新生儿中有一人患病。武田药品工业株式会社的Elaprase作为一种酶替代疗法，长期以来一直可用于治疗该疾病，但这种酶无法穿过血脑屏障，导致患有神经系统形式的儿童出现进行性认知衰退和早期死亡。

此次逆转与UniQure NV的情况类似，该公司上周获得了提交亨廷顿病基因疗法的许可，此前该机构的申请被拒绝。这一系列逆转表明FDA对罕见病治疗药物的立场可能正在发生转变，这对针对中枢神经系统疾病的基因疗法管线具有潜在影响。

Regenxbio的疗法RGX-121利用该公司的NAV AAV9载体平台，将功能性拷贝的艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶基因直接递送至大脑。该疗法针对的是导致神经元的糖胺聚糖毒性积累（进而引发神经退行性变）的根本性酶缺乏问题。该疗法设计为一次性给药，旨在中枢神经系统内提供持续的酶生成。

该公司计划在未来几个月内重新提交申请。根据FDA的优先审评框架，决定可能在提交后的六个月内作出。

此次逆转的更广泛影响超出了Regenxbio本身。FDA愿意重新考虑拒绝决定——尤其是通过放宽安慰剂要求——可能会加速其他针对罕见神经系统疾病的基因疗法开发者的开发时间表。Solid Biosciences、Voyager Therapeutics和Sangamo Therapeutics等公司都在研发中枢神经系统基因疗法，它们可能会从一个更灵活的监管环境中受益。

据《华尔街日报》报道，此次逆转也发生在FDA领导层变动之际，此前由前任政府任命的高级官员在近几个月内要么辞职，要么被解雇。前任FDA局长Marty Makary曾在国家电视台上公开贬低UniQure的基因疗法，之后该机构才出现了最新的逆转。

此次逆转消除了Regenxbio面临的重大监管障碍，该公司股票在纳斯达克上市，股票代码为RGNX。该公司通往市场的道路现在取决于能否成功重新提交申请并通过FDA的审评，根据优先审评规则，预计在提交后的六个月内会作出决定。

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