Edgewise以26.5亿美元向Servier出售肌营养不良症业务

Servier以26.5亿美元收购Edgewise Therapeutics的肌营养不良症业务，使这家生物技术公司得以专注于其心血管管线，同时为这家法国制药公司带来一款后期神经肌肉领域资产。

两家公司周一表示，Servier同意支付15.5亿美元预付款，以及最高11亿美元的监管和商业里程碑付款，以获得Edgewise用于治疗贝克肌营养不良症（BMD）和杜氏肌营养不良症（DMD）的口服快速骨骼肌球蛋白抑制剂sevasemten。这笔交易是Servier今年第二次数十亿美元级别的罕见病收购，此前该公司于3月以25亿美元收购了Day One Biopharmaceuticals。

"这笔交易旨在将该项目交给一个拥有经验和基础设施的组织，以支持其为贝克和杜氏肌营养不良症患者持续推进开发，"Edgewise首席执行官Kevin Koch在一份声明中表示。

Sevasemten目前正在针对贝克肌营养不良症的3期GRAND CANYON试验中进行测试，该试验已入组175名患者，统计功效超过98%。顶线数据预计在第四季度公布。该药物还在针对杜氏肌营养不良症（一种更严重的X连锁遗传病）进行2期试验。如果获批，sevasemten将成为首个专门用于BMD的疗法，该病在美国、欧盟和日本约有1.2万名患者。该药物已获得美国FDA和欧洲药品管理局针对两种适应症的孤儿药资格认定，以及美国FDA的快速通道和罕见儿科疾病资格认定。

对Edgewise而言，此次资产剥离提供了非稀释性资本，使其能够更加专注心血管疾病领域。该公司将把重心放在EDG-7500上，这是一款心脏肌节调节剂，目前正在针对肥厚型心肌病进行2期试验，CIRRUS-HCM研究的12周数据将于本季度公布。3期试验预计将在第四季度启动。Edgewise还计划对EDG-15400开展针对射血分数保留型心力衰竭的2期研究。截至第一季度末，该公司拥有约5亿美元现金；预计Servier支付的资金将足以支持EDG-7500直至潜在获批。

Edgewise股价周一飙升逾15%至39.53美元，创下历史新高。该股今年迄今已累计上涨62%。

分析师普遍看好这笔交易。Stifel称该交易"令人意外——而且非常有利"，指出在EDG-7500备受关注的背景下，sevasemten此前鲜有投资者关注。Truist Securities将其描述为"一笔好交易"，提供了非稀释性资本并优化了管线，估计仅BMD适应症一项就可实现全球未经调整的峰值销售额10亿美元。Stifel补充称，随着风险较高的sevasemten项目被剥离，Edgewise已"清理干净"，便于潜在收购方对其心血管资产产生兴趣。

专注于肿瘤学、神经学和心脏代谢疾病的Servier，通过此次收购获得了一个后期神经肌肉项目以及专业的研发能力。该交易预计将在第三季度完成，尚待监管批准。

Edgewise的心血管管线现已成为其唯一重心，EDG-7500是领先候选药物。该公司目前的估值反映了中期临床数据的不确定性，但Servier提供的现金消除了近期的融资风险。如果EDG-7500本季度能交出积极的中期结果，随着这家生物技术公司即将在一个庞大且未被充分服务的心血管市场迎来关键数据读出，其股价有望进一步重估。

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