- Disc Medicine 针对 EPP 的 bitopertin APOLLO 研究入组了 183 名患者，由于美国和欧洲的强烈需求，超过了 150 名患者的目标。
- 在之前收到美国食品药品监督管理局（FDA）的完整回复函后，该公司目标是在 2026 年年中获得 bitopertin 的批准。
- APOLLO 试验的数据预计将于第四季度公布，这也可能支持针对青少年的初始说明书，而该群体目前尚无获批疗法。
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Disc Medicine 关键 EPP 试验入组 183 名患者
Disc Medicine, Inc. (NASDAQ: IRON) 的主导候选药物 bitopertin 获得了强劲的患者需求，其关键的 APOLLO 研究入组了 183 名患有红细胞生成性原卟啉病 (EPP) 的患者。EPP 是一种罕见的遗传性血液病。入组人数超过了这家处于临床阶段的生物技术公司最初设定的 150 名患者的目标，这表明在治疗选择有限的疾病领域，医生和患者对这种小分子疗法有着浓厚的兴趣。
“这项研究的入组速度反映了美国和欧洲巨大的需求和热情，”Disc Medicine 首席执行官 John Quisel 在一次 H.C. Wainwright 活动上表示。Quisel 指出，美国的入组工作提前停止，而欧洲站点于 11 月开放并迅速填补了剩余名额，由于兴趣高涨，公司允许更多患者加入。
该公司预计将于今年第四季度报告验证性 APOLLO 研究的数据。这些数据对于 Disc 计划向美国食品药品监督管理局 (FDA) 重新提交新药申请 (NDA) 至关重要。该机构此前曾针对加速批准申请发布了完整回复函 (CRL)，质疑生物标志物原卟啉 IX (PPIX) 水平与临床症状之间的相关性。APOLLO 研究旨在提供 FDA 进行传统批准所需的临床获益的直接证据。
成功的临床数据将为重新提交申请后的六个月审查期奠定基础，使 Disc 有望在 2026 年年中获得美国的批准。该公司的临床经验表明，EPP 患者群体可能比传统估计的 3,000 至 6,000 名患者更大，保险索赔数据显示核心群体为 6,000 人，而潜在的美国人口接近 20,000 人。该试验还包括青少年患者，这可能使 Disc 能够为年仅 12 岁的患者寻求初始说明书。
产品管线拥有更广阔的潜力
除了 bitopertin 之外，Disc Medicine 还在推进一系列专注于血液学的候选药物管线。该公司正在开发用于治疗骨髓纤维化相关贫血的 DISC-0974，预计将在即将举行的医学会议上公布新数据。中期结果显示，在使用和不使用并发 JAK 抑制剂（骨髓纤维化的标准疗法）治疗的患者中均观察到反应，表明它可以解决该群体中持续存在的贫血未满足需求。
Disc 还将单克隆抗体 DISC-3405 定位为针对真性红细胞增多症 (PV) 的限铁疗法。该计划旨在通过提供较低频率的给药方案与 rusfertide 等疗法竞争。该公司还启动了 DISC-3405 治疗镰状细胞病的试验，探索一种新型的基于药物的限铁方法，该概念目前正通过治疗性放血进行测试。
本文仅供参考，不构成投资建议。
