渤健与 Denali 因 2b 期临床试验未达标而停止研发帕金森病药物

渤健（Biogen Inc., BIIB）与 Denali Therapeutics Inc. (DNLI) 将停止其实验性帕金森病药物 BIIB122 的研发。此前，该药物在一项涉及 648 名患者的 2b 期研究中未能有效减缓疾病进展，这对该极具前景的治疗靶点而言是一个重大挫折。

“虽然这不是我们希望看到的结果，但这些数据为帕金森病界提供了重要信息，并将在即将举行的科学会议上展示，”渤健神经变性临床开发负责人 Diana Gallagher 在一份声明中表示。

LUMA 研究未达到主要终点，即改良版运动障碍协会统一帕金森病评定量表 (MDS-UPDRS) 第二部分和第三部分综合评分的确认恶化时间。次要终点也显示没有获益。尽管该药物实现了其生物学目标，证明对血液中 LRRK2 蛋白的抑制率超过 90%，并能维持在脑脊液中的水平，但这并不能转化为早期特发性帕金森病患者的临床获益。

此次失败打击了抑制 LRRK2 蛋白可能使所有帕金森病患者受益的假设。在 LRRK2 基因突变被发现与罕见遗传性疾病有关后，这一理论曾备受关注。消息传出后，渤健股价在盘后交易中下跌超过 1%。

LRRK2 抑制剂的未来

尽管 LUMA 研究结果不佳，但 Denali Therapeutics 将继续其独立的 2a 期 BEACON 研究。该试验专门评估 BIIB122 在携带致病性 LRRK2 基因变异的患者中的疗效，这类变异与 LRRK2 激酶活性升高有关。该研究的数据预计将于 2027 年上半年公布。

“我们认为 LUMA 研究是对 LRRK2 抑制的一次稳健测试，”Denali 首席医学官 Peter Chin 表示。“我们期待对 LUMA 数据进行进一步分析，并结合 BEACON 的结果来指导后续的开发步骤。”

BIIB122 的结果凸显了研发帕金森病等神经退行性疾病药物的巨大难度，全球有超过 1000 万人受此病困扰。目前，LRRK2 抑制剂的研究焦点已缩小至具有特定基因特征的患者群体，BEACON 研究结果将成为该计划的下一个主要催化剂。

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