阿尼兰 Vutrisiran 最新三期临床数据：TTR 蛋白水平降低达 87%

阿尼兰制药公司（Alnylam Pharmaceuticals Inc.，纳斯达克股票代码：ALNY）公布了新的三期临床数据，显示其药物 Vutrisiran 为 ATTR-CM 心脏病患者提供了持续的临床获益，支持将其作为这种进行性致命疾病的一线治疗方案。

“这些新的 HELIOS-B 分析表明，Vutrisiran 的临床获益在这些临床情况复杂的患者群体中得到了维持，”哈佛医学院医学教授、布莱根妇女医院心脏病专家斯科特·所罗门（Scott Solomon）表示。“综合来看，这些发现支持将 Vutrisiran 作为广泛 ATTR-CM 患者群体的一线治疗选择。”

在 2026 年心力衰竭大会上展示的 HELIOS-B 研究新分析显示，与安慰剂相比，Vutrisiran 显著降低了全因死亡率和复发性心血管事件。即使在包括研究人群中 65% 患有房颤的高风险患者中，这种获益依然成立。该药物旨在从源头上抑制转甲状腺素蛋白（TTR），在两年半的治疗中实现了 TTR 水平降低 87%。

这些数据强化了该药物在全球超过 50 万名患者市场中的潜力。一项涵盖超过 2.5 万名患者年的独立安全性分析发现，与维生素 A 缺乏相关的眼部不良事件发生率较低，且与安慰剂相似，这解决此类 RNAi 疗法的一个核心顾虑。阿尼兰还宣布了一项名为 DemonsTTRate 的新观察性研究，将对 2,000 多名 ATTR-CM 患者进行长达五年的随访，以收集真实世界数据。

利好数据进一步降低了 Vutrisiran 的风险，并增强了阿尼兰 RNAi 平台的商业前景。随着公司将 AMVUTTRA 定位于对抗现有疗法，投资者将关注监管申报进度和市场采纳趋势。

本文仅供信息参考，不构成投资建议。