Acadia制药飙升12%，欧盟委员会推翻此前立场推荐Rett综合征药物

Acadia Pharmaceuticals Inc. 宣布，欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）已采纳积极意见，推荐批准DAYBU（trofinetide）用于治疗五岁及以上Rett综合征患者的神经行为症状，推翻了此前的负面趋势投票。

"CHMP对DAYBU的积极意见是实现我们使命的重要里程碑，即为欧盟带来这一创新疗法。目前该地区尚无专门获批用于治疗这一毁灭性疾病神经行为症状的疗法，"Acadia首席执行官Catherine Owen Adams在一份声明中表示。

这一推荐是在重新审查程序后作出的，主要基于III期LAVENDER研究的结果。该研究显示，通过Rett综合征行为问卷及临床总体印象-改善量表的评估，DAYBU在Rett综合征核心特征方面展现出具有统计学显著性和临床意义的改善。CHMP此前曾在2月发出负面趋势投票信号，导致股价走低，直至周五出现逆转。

若获得欧盟委员会的上市授权（预计将在未来数月内作出最终决定），DAYBU将成为欧盟首个获批用于Rett综合征的疗法，覆盖全部27个成员国及冰岛、列支敦士登和挪威。Rett综合征是一种罕见的神经发育障碍，全球每1万至1.5万名女性出生人口中约有一例患病，欧洲尚无针对其神经行为症状的获批疗法。

Acadia股价当日上涨12.2%，交易价格接近其52周高点，从今年早些时候因CHMP首次负面信号引发的跌势中反弹。该公司市值不足五十亿美元，第一季度Daybue收入为1.01亿美元，Nuplazid收入为1.67亿美元。欧盟批准将为Acadia的核心药物资产打开新的地域市场，该药已在美国、加拿大和以色列获批。投资者将关注欧盟委员会在未来数月内的最终决定，这将是该股的下一个催化剂。

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