Cogent Biosciences, Inc. 是一家生物技術公司,致力於為基因定義的疾病開發精準療法。該公司總部位於麻薩諸塞州沃爾瑟姆,目前有205名全職員工。該公司於2018年3月29日首次公開發行股票。該公司專注於為基因定義的疾病開發精準療法。該公司的臨床項目 bezuclastinib 是一種選擇性酪氨酸激酶抑制劑,旨在有效抑制 KIT D816V 突變以及 KIT 第17外顯子的其他突變。KIT D816V 是導致系統性肥大細胞增多症的驅動因素,這種嚴重疾病是由肥大細胞不受控制地增殖所引起。除了 bezuclastinib 之外,該公司還在開發一系列新型靶向療法,以幫助患者對抗嚴重的基因驅動疾病,初期目標是針對 FGFR2、ErbB2 和 PI3Kα 的突變。SUMMIT 是其針對非晚期系統性肥大細胞增多症患者的隨機、全球性、多中心、雙盲、安慰劑對照、多部分的第二階段臨床試驗。APEX 是一項開放標籤、全球性、多中心研究,評估 bezuclastinib 的安全性、有效性、藥代動力學和藥效動力學特徵。