聯合治療公司獲 FDA 批准後將開展豬心人體臨床試驗

聯合治療公司（United Therapeutics Corp.）已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的批准，將開始基因編輯豬心的人體臨床試驗。這是在解決捐贈器官長期短缺問題上邁出的重要一步。

聯合治療公司產品開發高級總監 Kristina DeSmet 在一份聲明中表示：「將豬源心臟推進到人體臨床試驗，代表了異種移植領域的又一決定性進展。心臟是最複雜的移植實體器官之一，進入臨床階段反映了多年來協同科學進步的成果。」

這項名為 EXPRESS 的研究將在多達兩名患有終末期心力衰竭且無其他治療選擇的患者中測試該公司的 UHeart™。UHeart 源自一頭經過 10 處基因編輯的豬，旨在使器官與人體的兼容性更高。其中添加了 6 個人類基因以促進免疫接納，同時滅活了 4 個豬類基因以降低器官排異風險並控制器官生長。聯合治療公司將在招募第二名受試者之前，向 FDA 提交第一位移植者的安全性和有效性數據。

這標誌著聯合治療公司（一家公益性公司）在異種移植領域的第三項臨床試驗，將其平台從終末期腎病擴展到危及生命的各種心臟狀況。根據疾病控制與預防中心（CDC）的數據，美國有近 670 萬成年人患有心力衰竭，佔 2023 年所有死亡病例的 14.6%。雖然去年約有 8000 名美國人在心臟移植等待名單上，但實際僅進行了約 4000 例此類手術。

EXPRESS 研究旨在作為一個無縫的 1/2/3 期試驗，以評估 UHeart 的安全性和有效性。關鍵有效性終點包括移植後 24 週的患者和 UHeart 存活率、心臟功能以及生活質量。參與者將接受終身監測，以觀察包括生存情況和潛在人畜共患感染在內的結果。

FDA 的批准顯著降低了該公司雄心勃勃的異種移植項目的風險，並為其基因編輯方法提供了關鍵驗證。投資者現在將關注 EXPRESS 研究的啟動以及首位患者的安全性和有效性數據，這將是 UHeart 平台及更廣泛異種移植領域的關鍵催化劑。

本文僅供參考，不構成投資建議。