Serapha Bio與Boundless Bio以2.3億美元反向合併，推動AATD基因編輯療法

Serapha Bio，一家處於臨床階段的生物科技公司，致力於開發針對 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的體內鹼基編輯療法，於週二透過與 Boundless Bio Inc.（那斯達克代碼：BOLD）的反向合併正式啟動，並獲得2.3億美元的同步私募融資，兩家公司表示。

合併後的公司將以 Serapha Bio 為名運營，並在那斯達克以股票代碼「AATD」進行交易，專注於推進 SERP-01——一種旨在修正 SERPINA1 E342K 突變的一次性療法，該突變是嚴重 AATD 最常見的遺傳病因。此突變（即 PiZZ 型）會導致肝臟產生錯誤折疊的 Z-AAT 蛋白，而非有功能的 M-AAT，從而在肝臟中造成毒性累積，並使肺部容易受到進行性肺氣腫的侵害。

「SERP-01 擁有高度差異化的臨床前景，憑藉此次融資與合併協議，Serapha 已做好充分準備，為多達10萬名受嚴重 AATD 致命影響的美國患者帶來實質性益處，」RA Capital Management 管理合夥人 Rajeev Shah 表示。

此輪融資由 RTW Investments 與 RA Capital Management 共同主導，參與方包括 Janus Henderson Investors、Decheng Capital、Vivo Capital、Casdin Capital、LifeSci Venture Partners、Logos Capital、Balyasny Asset Management 及 Eventide Asset Management。在總額中，1.38億美元已作為 A 輪融資到位，剩餘的9200萬美元預計將在合併完成時同步交割，惟須滿足慣常成交條件。

鹼基編輯療法的作用機制

SERP-01 是一種處於研究階段的體內鹼基編輯療法，旨在從源頭修正 SERPINA1 基因的單點突變。與目前的標準療法——即需要每週靜脈輸注 AAT 蛋白且無法解決肝臟病變的增強療法不同——SERP-01 旨在透過單次給藥，恢復肝臟產生功能性 M-AAT 的能力，同時減少毒性 Z-AAT 的累積。

Serapha 於2026年6月從 YolTech Therapeutics 授權引進該項目，對價包括一筆預付現金及少數股權。YolTech 在大中華區將該療法開發為 YOLT-202，並有資格獲得總額超過20億美元的監管及商業里程碑付款，以及基於淨銷售額的分級權利金。這家中國生物科技公司已在上海仁濟醫院啟動了一項由研究者發起的臨床試驗，招募 AATD 患者，並保留在大中華區的開發與商業化權利。

據公司表示，SERP-01 的概念驗證數據已顯示能將血清 AAT 恢復至正常水平。AATD 在美國影響多達10萬名具有嚴重 PiZZ 基因型的患者，目前的治療選擇僅限於支持性照護、末期疾病的肝臟移植，以及無法解決潛在肝臟損傷的每週增強療法。

交易結構與現金跑道

根據合併協議，合併前的 Boundless Bio 股東預計將持有合併後公司約3.7%的股份，而合併前的 Serapha 股東（包括本次交割前融資的投資者）將持有約96.3%。Boundless Bio 預計將向其合併前股東宣派約4400萬至4800萬美元的現金股利，並於交割前支付。

合併後公司的現金狀況預計可支撐運營至2029年下半年，為 SERP-01 完成二期臨床及啟動三期試驗提供資金。合併預計將於2026年第四季度完成，惟須經股東批准、那斯達克上市批准、美國證券交易委員會註冊聲明生效以及其他慣常條件。

Boundless Bio 成立於2019年，此前一直致力於開發針對癌症中染色體外 DNA 的療法，但在早期臨床數據未支持繼續推進後，已終止其先導項目 BBI-940。「我們相信，此次交易為我們的利益相關者提供了一個創造實質性價值的絕佳機會，同時也為 Serapha 提供了一個公開市場平台，以推進針對罕見疾病患者的新型療法，」Boundless Bio 總裁兼執行長 Zachary Hornby 表示。

「此次交易為 Serapha 提供了公開市場平台及資金，使其能夠堅定地透過美國臨床項目推進 SERP-01，」RTW Investments 管理合夥人兼投資長 Roderick Wong 醫學博士表示。「SERP-01 已產生的早期臨床數據讓我們確信，這是一種潛在的同類最佳鹼基編輯療法，能夠將 AAT 恢復至生理水平。」

Lucid Capital Markets 擔任 Boundless Bio 的獨家財務顧問，Latham & Watkins LLP 擔任法律顧問。Wedbush Securities Inc. 擔任 Serapha 的獨家財務顧問，Gibson, Dunn & Crutcher LLP 及 Goodwin Procter LLP 擔任法律顧問。

對投資者而言，這筆交易創造了一家資本充足、且擁有明確臨床數據路徑的公開上市生物科技公司。2.3億美元的融資——今年基因編輯領域規模較大的私募之一——為 Serapha 提供了在美國患者中產生概念驗證數據所需的資源。該公司專注於單一、經過充分驗證的遺傳靶點，且可治療患者群體龐大，這在一定程度上降低了早期生物科技公司典型的二元風險，不過美國臨床項目的數據將決定 SERP-01 能否在更廣泛的患者群體中重現臨床前結果。

本文僅供資訊參考，不構成投資建議。