REGENXBIO 獲 FDA 支持，首款 MPS II 基因療法有望過關

REGENXBIO Inc. 週一表示，美國食品藥物管理局將重新考慮批准其用於治療韓特氏症的實驗性基因療法，推翻四個月前的拒絕決定，為這種罕見腦部疾病開闢首款一次性治療方案的道路。

總部位於馬里蘭州洛克維爾的公司在一份聲明中表示，FDA 確認無需額外研究，並將以加速批准為目標，在快速審查基礎上評估 CAMPSIITE 研究現有的長期數據。REGENXBIO 預計於 2026 年第三季重新提交生物製劑許可申請（BLA）。

「此次與 FDA 達成共識，對受 MPS II 影響的患者與家庭而言是一個重要里程碑，」一位公司發言人表示。「我們致力於盡快將首款基因療法帶給這個病患群體。」

NAVSUNLI，又稱 clemidsogene lanparvovec-sngl 及 RGX-121，是一款針對黏多醣症第二型（MPS II）的一次性基因療法。這是一種超罕見的神經退化性疾病，主要影響男童。該疾病又稱韓特氏症，由 iduronate-2-sulfatase 酶缺乏所引起，導致患者認知功能逐漸衰退及器官損傷。雖然武田藥品的酶替代療法 Elaprase 已存在，但無法穿越血腦屏障，因此該疾病的神經型別一直缺乏有效治療。CAMPSIITE 研究評估 NAVSUNLI 能否透過將功能性 IDS 基因直接遞送至腦細胞，來阻止認知能力下降。

根據 STAT News 報導，FDA 此次態度逆轉，是該機構一系列明顯轉向的最新案例，此前由川普政府任命的領導層已辭職或被解職。上週，UniQure 表示其亨丁頓舞蹈症基因療法此前遭 FDA 拒絕，如今獲准提交申請。這一模式顯示監管機構對罕見神經疾病基因療法的立場正在轉變，這類療法過往在審批上面臨極高門檻。

REGENXBIO 的 broader 產品線還包括治療裘馨氏肌肉萎縮症的 RGX-202（處於第三期試驗），以及與 AbbVie Inc. 共同開發、治療濕性老年性黃斑部病變的 ABBV-RGX-314。根據 Seeking Alpha 資訊，濕性 AMD 計畫可能在 2026 年第四季前觸發一筆一億美元的里程碑付款。該公司的 NAV AAV 平台利用腺相關病毒載體遞送治療性基因，為上述三項計畫提供基礎，也是驅動公司估值的核心技術。

根據 MarketWatch 報導，REGENXBIO 股價在消息公布後上漲，延續了此前關於 FDA 態度轉變報導所帶來的漲勢。該股在四個月前初次遭拒絕後曾大幅下跌，當時市場對公司基因療法策略及其應對 FDA 不斷演變的監管框架的能力產生質疑。

對投資人而言，此次與 FDA 達成共識消除了重大的監管不確定性，並加速了潛在獲批的時間表。若獲批准，NAVSUNLI 將進入一個尚無獲批基因療法替代品的市場，代表著巨大的商業機會。REGENXBIO 目前的估值反映了其產品線的二元風險；成功獲批可能帶動股價大幅重估，而第二次遭到拒絕則將引發對公司基因療法平台可持續性的質疑。

本文僅供資訊參考，不構成投資建議。