麗晶生物基因療法在試驗中達到 93% 的表達率，向競爭對手發起挑戰

麗晶生物公司 (Regenxbio Inc., 代碼：RGNX) 報告稱，其治療杜氏肌營養不良症的基因療法 RGX-202 在關鍵的 III 期試驗中實現了 93% 的微肌營養不良蛋白表達。這一療法旨在提高安全性和療效，從而對薩雷普塔治療公司 (Sarepta Therapeutics) 已獲批的療法構成潛在挑戰。

「RGX-202 是首個在研發中的杜氏基因療法，證明了微肌營養不良蛋白表達與功能改善之間具有顯著的統計學相關性，這是該領域的一個里程碑式突破，」麗晶生物首席醫學官史蒂夫·帕科拉 (Steve Pakola) 博士表示。

這項名為 AFFINITY DUCHENNE 的試驗達到了具有極高統計學意義的主要終點 (p<0.0001)，在 30 名接受評估的患者中，93% 的患者微肌營養不良蛋白表達量超過了 10%。該療法耐受性良好，報告了兩起嚴重不良事件——一例亞急性心肌炎和一例無症狀肝損傷，兩例均已得到處理和解決，未留下持久影響。

這些積極的數據降低了該項目的風險，並為麗晶生物尋求 FDA 加速批准鋪平了道路，其目標是在 2027 年上市。成功後，RGX-202 將成為薩雷普塔 Elevidys 的直接競爭對手。後者曾面臨安全性方面的質疑，這可能使麗晶生物能夠奪取杜氏治療市場的巨大份額。

差異化方法

RGX-202 是一種腺相關病毒 (AAV) 基因療法，旨在向肌肉細胞輸送一種新型微肌營養不良蛋白，從根本上解決杜氏肌營養不良症的病因。與薩雷普塔療法中的微肌營養不良蛋白不同，麗晶生物的設計是唯一包含 C-末端結構域的，該結構域已被證明對保護和維持肌肉功能至關重要，且更接近天然存在的肌營養不良蛋白。公司相信，這種差異化設計結合主動的免疫抑制方案和高純度製造，有助於提升該療法的安全性和療效表現。

財務狀況與研發管線

在公佈試驗數據的同時，麗晶生物報告 2026 年第一季度淨虧損 9010 萬美元。營收從去年同期的 8900 萬美元下降至 640 萬美元，主要原因是索吉斯瑪 (Zolgensma) 在美國的專利到期。索吉斯瑪是利用麗晶生物技術開發並由諾華銷售的療法。截至本季度末，該公司擁有 1.505 億美元現金，並表示這足以支撐其運營至 2027 年初。這一資金儲備尚未計入其合作夥伴艾伯維 (AbbVie) 可能在 2026 年第二季度支付的 1 億美元里程碑付款，雙方在視網膜疾病基因療法 sura-vec 上開展了合作。

本文僅供參考，不構成投資建議。