REGENXBIO完成RGX-202基因療法給藥，計劃2026年第三季提交BLA

REGENXBIO針對杜興氏肌肉萎縮症的基因療法距離上市更近一步，該公司已提前完成確認性研究的給藥作業。

REGENXBIO Inc. 已完成RGX-202（一種潛在的同類最佳杜興氏肌肉萎縮症基因療法）確認性研究的患者招募與給藥工作，在強勁的患者需求與研究人員濃厚興趣的推動下，提前完成註冊性開發計畫。這家總部位於馬里蘭州洛克維爾的公司計劃於2026年第三季依據加速批准路徑向FDA提交生物製劑許可申請（BLA），預計在2027年下半年獲得批准。

「快速的患者招募反映出杜興氏肌肉萎縮症領域尚未被滿足的迫切需求，以及研究人員對RGX-202療效的信心，」一名公司發言人表示，並指出研究人員的強烈興趣是提前完成研究的關鍵因素。

RGX-202旨在利用REGENXBIO的NAV AAV8載體，傳遞功能型肌萎縮蛋白基因，以恢復肌肉細胞中的肌萎縮蛋白生成。杜興氏肌肉萎縮症由肌萎縮蛋白基因突變引起，全球約每3500名男性新生兒中就有一人罹患該疾病，會導致進行性肌肉退化。目前的標準治療包括皮質類固醇，雖能減緩但無法阻止疾病進展。

確認性研究的完成對REGENXBIO而言是一個重要里程碑，該公司已將RGX-202定位為Sarepta Therapeutics旗下Elevidys的潛在競爭對手。Elevidys是首款獲批用於DMD的基因療法，於2023年6月獲得FDA加速批准，並於2024年轉為傳統批准，在DMD基因療法市場樹立了商業化基準。

BLA提交對REGENXBIO的意義

依據加速批准路徑提交BLA，有望縮短監管審查時程，若FDA受理申請並授予優先審查資格，RGX-202最早可在2027年底上市。加速批准允許FDA基於替代終點（此案例很可能為微肌萎縮蛋白表現量）批准治療嚴重疾病的藥物，同時要求提供確認性數據以驗證臨床效益。

REGENXBIO的產品線涵蓋多項針對罕見疾病的基因療法計畫，其中RGX-202是其領先的DMD候選藥物。該公司尚未公布確認性研究的確切患者招募人數或具體療效數據，這些將是FDA審查過程中的關鍵資訊。

DMD基因療法的競爭格局

根據公司申報文件，Sarepta的Elevidys在2024年創造了約3.34億美元的淨產品收入，凸顯DMD領域的商業機會。輝瑞此前曾開發DMD基因療法候選藥物PF-06939926，但在二期試驗中一名患者死亡後終止了開發，使競爭格局隨之縮減。Solid Biosciences也在開發DMD基因療法候選藥物SGT-003，目前處於早期試驗階段。

REGENXBIO的NAV AAV8載體技術使RGX-202有別於使用不同AAV血清型的Elevidys。該公司尚未公布RGX-202的定價預期，而Elevidys的標價為每名患者320萬美元，是美國最昂貴的藥物之一。

在納斯達克以代碼RGNX交易的REGENXBIO股價，隨著BLA提交日期臨近，可能受到投資者更多關注。該公司的現金狀況與燒錢率是值得關注的關鍵因素，因為生技公司在監管審查期間通常面臨巨額支出。考量到FDA可能在2027年底做出決定，投資者正在為大約15個月的監管不確定性定價，之後才可能迎來商業化上市。

本文僅供資訊參考，不構成投資建議。