Ionis 合作開發的 pelacarsen 在 Lp(a)HORIZON 結果研究中未達主要終點,未能降低心血管死亡、心臟病發作、中風或緊急血管重建術的風險(相較於安慰劑)。該藥物大幅降低了 Lp(a) 水平但未帶來臨床益處,Novartis 股價在盤後交易中下跌 4.4%。
Ionis 合作開發的 pelacarsen 在 Lp(a)HORIZON 結果研究中未達主要終點,未能降低心血管死亡、心臟病發作、中風或緊急血管重建術的風險(相較於安慰劑)。該藥物大幅降低了 Lp(a) 水平但未帶來臨床益處,Novartis 股價在盤後交易中下跌 4.4%。

由 Ionis Pharmaceuticals 開發的一款備受關注的心血管藥物未能通過其關鍵的第三期試驗,這對降低 Lp(a) 的藥物類別以及於 2019 年取得該藥物授權的 Ionis 合作夥伴 Novartis 構成打擊。
Ionis 執行長 Brett P. Monia 表示:「雖然 pelacarsen 大幅降低了 Lp(a) 水平,與先前研究結果一致,但我們對於此結果未能轉化為心血管風險的降低感到失望。」
Lp(a)HORIZON 研究招募了 8,323 名 Lp(a) 升高且已確診心血管疾病的患者,將他們隨機分配至 pelacarsen 或安慰劑組。主要終點為心血管死亡、非致命性心肌梗塞、非致命性中風及需住院的緊急冠狀動脈血管重建術的複合指標。該藥物顯示出可接受的安全性,完整數據將於即將召開的醫學會議上發布。
Novartis 股價在週五盤後交易中下跌 4.4%,至 153.00 美元。Ionis 發現了 pelacarsen 並在 Novartis 於 2019 年 2 月行使選擇權之前完成了早期開發,但該公司未公布其股價反應。
Lp(a) 升高是一種遺傳性且具因果關係的心血管危險因子,影響全球約五分之一的人口,目前尚無核准的標靶治療。試驗參與者接受了指引指導下的標準治療,包括降脂及降血壓療法。
Novartis 首席醫療官 Shreeram Aradhye 表示:「這不是我們期望的結果,但它們提供了重要的證據,有助於增進對 Lp(a) 降低與心血管結果之間關係的科學理解。」
此次失敗引發了人們對降低 Lp(a) 假說以及 Ionis-Novartis 合作商業價值的質疑。對 Ionis 而言,此次挫折發生之際,該公司正積極推進其全資擁有的藥物獨立商業化——包括 Tryngolza、Dawnzera 以及於 9 月 3 日獲得 FDA 批准用於治療亞歷山大症的 Zanvastro。完整的 Lp(a)HORIZON 數據將於即將召開的醫學會議上發布,投資者將密切關注 Ionis 在心血管代謝疾病領域的下一個管線數據。
本文僅供參考,不構成投資建議。