諾華罕見肌肉疾病藥物早期試驗成功，驗證120億美元Avidity收購案

諾華（Novartis AG）週四表示，其實驗性藥物delpacibart braxlosiran（del-brax）在一項Phase 1/2研究中，降低了與面肩胛肱型肌營養不良症（FSHD）相關的兩項血液標記，為這家瑞士藥廠在RNA靶向療法上的120億美元押注提供了支持。

「我們目前正在評估生物標記與臨床數據的整體表現，並期待與全球監管機構展開討論，」諾華神經科學與基因療法開發全球主管Nazem Atassi在一份聲明中表示。

這項90名患者的試驗在三個隊列中測試了兩種劑量的del-brax與安慰劑的對比。接受該藥物的患者顯示出KHDC1L水平降低——這是一種由驅動FSHD病理的DUX4基因所調控的生物標記——以及肌肉損傷標記肌酸激酶水平的下降。該公司表示，安全性數據與先前結果一致。

Jefferies分析師Michael Leuchten在報告中指出，這些數據「至少部分驗證了諾華收購Avidity的決定」。諾華股價週四上午上漲約3%。

Del-brax是一種反義寡核苷酸共軛物，旨在抑制FSHD患者中異常表達的DUX4基因。該疾病會導致臉部、肩膀、手臂及其他部位進行性肌肉無力，美國和歐盟約有4.5萬至8.7萬人受影響。目前尚無任何可改變疾病病程的治療方法。

諾華於2025年10月透過以120億美元收購Avidity Biosciences取得該藥物。這筆交易帶來了三款AOC候選藥物，包括針對第一型強直性肌肉失養症的del-desiran——其數據預計在2026年下半年公布——以及已進入中期開發階段、針對杜興氏肌肉營養不良症的del-zota。

該公司計劃與全球監管機構討論Phase 1/2的結果。一項評估del-brax對肌肉力量及10公尺步行跑步測試影響的晚期研究已在招募患者。

此次正面數據強化了諾華在罕見神經肌肉疾病領域的地位，並可能為加速審批開闢道路。投資人將關注今年稍後公布的del-desiran數據，作為AOC平台的下一項催化劑。

本文僅供資訊參考，不構成投資建議。