益普生Bylvay治療罕見肝病第三期試驗失敗，股價下跌

益普生（Ipsen）於週五表示，其藥物Bylvay（odevixibat）在針對罕見兒童肝病「膽道閉鎖症」進行的第三期試驗中，未能改善患者的原生肝臟存活率。該疾病目前尚無獲批的藥物療法。

這項名為BOLD的試驗在19個國家中招募了254名曾在出生後90天內接受過葛西肝門腸吻合術（Kasai hepatoportoenterostomy）的嬰兒。患者每天接受每公斤體重120微克的odevixibat或安慰劑治療，持續長達104週。研究未達到其主要終點——即與安慰劑相比，未能改善原生肝臟存活率（定義為從隨機分組到首次肝臟移植或死亡的間隔時間）。

益普生研發執行副總裁暨研發主管Christelle Huguet博士表示：「這項結果反映了膽道閉鎖症作為一種複雜的罕見兒童膽汁淤積性肝病所帶來的巨大挑戰，該疾病迄今為止除了手術之外，所有治療嘗試均難以奏效。」

膽道閉鎖症影響每5,000至20,000名新生兒中的一人，是全球兒童肝臟移植的主要原因。肝臟內或肝臟外的膽管會變得阻塞或結痂，導致膽汁無法排出，進而引起進行性肝衰竭。雖然葛西手術可以恢復膽汁流動，但並不能治癒此疾病，許多患者仍需要進行肝臟移植。

主要研究者、維吉尼亞聯邦大學的兒童肝臟科醫師Saul J. Karpen博士表示，該試驗產生了膽道閉鎖症領域「有史以來最全面的數據集」，進一步分析可能揭示不同患者亞組之間的結果是否存在差異。

Bylvay是一種每日一次的迴腸膽酸轉運抑制劑，已在美國和歐盟獲批用於治療進行性家族性肝內膽汁淤積症（PFIC）及亞拉吉歐症候群（Alagille syndrome）相關的膽汁淤積性搔癢症。此次失敗限制了該藥物近期內將適應症擴張至膽道閉鎖症的機會，而這個市場目前尚無任何獲批的藥物治療方案。

益普生表示，將對完整數據集進行全面審查，之後再決定是否繼續進行開放標籤延伸研究BOLD-EXT。該研究旨在評估完成BOLD試驗患者的長期安全性與療效。

此次挫折凸顯了罕見疾病藥物開發的高風險性質——患者群體小、疾病生物學複雜，使得後期階段的成功難度極高。益普生的下一個市場催化劑將是BOLD-EXT延伸研究的最新進展，以及可能挽救odevixibat在膽道閉鎖症治療路徑的潛在亞組分析結果。

本文僅供資訊參考，不構成投資建議。