FDA 批准 Rasonque 胰腺癌藥，存活期近乎倍增至 13 個月

美國食品藥物管理局（FDA）批准 Revolution Medicines 的 Rasonque 用於治療晚期胰腺癌，這是一款首創療法，可將存活期近乎翻倍至 13.2 個月。

「這改變了人生，」奧克拉荷馬市 Mercy 醫院腫瘤科醫師 Carla Kurkjian 表示，她未參與相關研究。「不僅對患者而言，幫助他們延長生命超乎我們所見；對我們醫師來說，也能展開多年來從未有過的對話。」

該批准獲得第 3 期 RASolute 302 試驗的支持，該試驗納入 500 名曾接受治療的轉移性胰腺腺癌成人患者，這是該疾病最常見的型態。接受 Rasonque 治療的患者中位總存活期為 13.2 個月，而接受標準化療的患者則為 6.7 個月。這款每日一次的藥丸可阻斷多種 RAS 蛋白突變，而 RAS 突變是大多數胰腺癌腫瘤生長的主要驅動因子。

Rasonque 是 Revolution Medicines 首款獲批的藥物。Evaluate 預估，若該藥在疾病早期階段及其他癌症類型中證實安全有效，年銷售額有望超過 200 億美元。FDA 在 Commissioner's National Priority Voucher 計畫下，比使用者付費截止日期提前 6.5 個月批准了該藥物。

RAS 突變驅動著多達三分之一的人類癌症，包括大多數胰腺腫瘤。四十年來，研究人員一直難以標靶這種蛋白質，因其平坦表面缺乏可供傳統藥物鎖定的口袋，促使部分科學家將其標記為「不可成藥」。2013 年出現突破，加州大學舊金山分校化學生物學家 Kevan Shokat 在該蛋白質上發現了一個可成藥的口袋。Shokat 共同創辦了 Revolution Medicines，該公司在 2018 年收購了分子膠專家 Warp Drive Bio，並於 2022 年開始在患者身上測試此藥物。

最常見的副作用包括皮疹、腹瀉、口腔發炎、噁心、疲倦、嘔吐、腹痛、腫脹、食慾下降及出血。前內布拉斯加州參議員 Ben Sasse 於春季公開表示，他在試驗期間腫瘤顯著縮小，並以滿面紅斑的樣貌出現在電視上。

該批准給競爭對手帶來壓力，包括 Eli Lilly 和 Pfizer，這些藥廠正競相開發各自針對 RAS 的胰腺癌藥物。根據美國癌症協會的數據，美國每年約有 67,000 人被診斷出胰腺癌，其中約八分之七在確診後五年內死亡。

58 歲的前迪士尼高階主管 Jay Williams 在化療、放療及手術都無法阻止癌症擴散後，於 7 月透過早期取得途徑開始服用 Rasonque。「它能為你爭取時間，而這是胰腺癌患者不一定總能擁有的，」他說。

這項批准讓 Revolution Medicines 在這一歷史性的頑固疾病中站穩腳跟，也為將其擴展至更早期治療線及其他 RAS 驅動癌症提供了管線錨點。投資人將密切關注該公司的定價公告及一線試驗的收案進度，這可能解鎖 200 億美元的銷售預估值。

本文僅供參考，不構成投資建議。