enGene 股價因膀胱癌藥物持久性疑慮暴跌 76%

EnGene Therapeutics Inc. (ENGN) 在報告其膀胱癌療法 detalimogene voraplasmid 的中期 2 期數據後，股價出現崩盤。該數據顯示出良好的初步反應，但對治療的長期持久性提出了重大質疑。

「任何時間的完全緩解率……目前正處於已獲批產品的範圍內，」enGene 總裁兼首席執行官 Ron Cooper 在公司電話會議上表示，但他承認持久性數據處於公司預期的「較低水平」。

來自 LEGEND 試驗關鍵隊列 1 的數據包括 124 名可評估的高風險、對卡介苗 (BCG) 無反應的非肌層浸潤性膀胱癌患者。雖然藥物 detalimogene voraplasmid 在任何時間實現了 54% 的完全緩解率，但 Kaplan-Meier 估計的 12 個月完全緩解率僅為 25%。緩解持續時間中位數為 8.7 個月。該公司還指出，在最近評估的 32 名患者亞組中，任何時間的完全緩解率較低，為 39%，這一發現目前仍在分析中。

這些結果導致 enGene 的股價下跌超過 76%，引發了分析師的降級和股東權利調查。核心問題在於，當前的數據包是否足以支持生物製品許可申請 (BLA) 的提交，這是投資者此前預期在 2026 年實現的關鍵事件。對於此類癌症，緩解的持久性是監管批准和商業成功的關鍵指標。

從積極的一面來看，該療法的安全性仍然是一個優勢。大多數治療相關的不良事件都是輕微且局部的，停藥率僅為 2.4%。該公司計劃繼續與美國食品藥品監督管理局 (FDA) 進行討論，並將在今年下半年提供整個隊列的長期持久性數據。

混合的結果給 BLA 提交時間表和該藥物最終的商業潛力帶來了巨大的不確定性。投資者將密切關注今年下半年的成熟持久性數據，這將是決定該股未來的關鍵因素。

本文僅供參考，不構成投資建議。