- Disc Medicine 針對 EPP 的 bitopertin APOLLO 研究入組了 183 名患者，由於美國和歐洲的強烈需求，超過了 150 名患者的目标。
- 在之前收到美國食品藥品監督管理局（FDA）的完整回覆函後，該公司目標是在 2026 年年中獲得 bitopertin 的批准。
- APOLLO 試驗的數據預計將於第四季度公佈，這也可能支持針對青少年的初始說明書，而該群體目前尚無獲批療法。
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Disc Medicine 關鍵 EPP 試驗入組 183 名患者
Disc Medicine, Inc. (NASDAQ: IRON) 的主導候選藥物 bitopertin 獲得了強勁的患者需求，其關鍵的 APOLLO 研究入組了 183 名患有紅細胞生成性原卟啉病 (EPP) 的患者。EPP 是一種罕見的遺傳性血液病。入組人數超過了這家處於臨床階段的生物技術公司最初設定的 150 名患者的目標，這表明在治療選擇有限的疾病領域，醫生和患者對這種小分子療法有著濃厚的興趣。
「這項研究的入組速度反映了美國和歐洲巨大的需求和熱情，」Disc Medicine 首席執行官 John Quisel 在一次 H.C. Wainwright 活動上表示。Quisel 指出，美國的入組工作提前停止，而歐洲站點於 11 月開放並迅速填補了剩餘名額，由於興趣高漲，公司允許更多患者加入。
該公司預計將於今年第四季度報告驗證性 APOLLO 研究的數據。這些數據對於 Disc 計劃向美國食品藥品監督管理局 (FDA) 重新提交新藥申請 (NDA) 至關重要。該機構此前曾針對加速批准申請發布了完整回覆函 (CRL)，質疑生物標誌物原卟啉 IX (PPIX) 水平與臨床症狀之間的相關性。APOLLO 研究旨在提供 FDA 進行傳統批准所需的臨床獲益的直接證據。
成功的臨床數據將為重新提交申請後的六個月審查期奠定基礎，使 Disc 有望在 2026 年年中獲得美國的批准。該公司的臨床經驗表明，EPP 患者群體可能比傳統估計的 3,000 至 6,000 名患者更大，保險索賠數據顯示核心群體為 6,000 人，而潛在的美國人口接近 20,000 人。該試驗還包括青少年患者，這可能使 Disc 能夠為年僅 12 歲的患者尋求初始說明書。
產品管線擁有更廣闊的潛力
除了 bitopertin 之外，Disc Medicine 還在推進一系列專注於血液學的候選藥物管線。該公司正在開發用於治療骨髓纖維化相關貧血的 DISC-0974，預計將在即將舉行的醫學會議上公佈新數據。中期結果顯示，在使用和不使用併發 JAK 抑制劑（骨髓纖維化的標準療法）治療的患者中均觀察到反應，表明它可以解決該群體中持續存在的貧血未滿足需求。
Disc 還將單株抗體 DISC-3405 定位為針對真性紅細胞增多症 (PV) 的限鐵療法。該計劃旨在通過提供較低頻率的給藥方案與 rusfertide 等療法競爭。該公司還啟動了 DISC-3405 治療鐮狀細胞病的試驗，探索一種新型的基於藥物的限鐵方法，該概念目前正通過治療性放血進行測試。
本文僅供參考，不構成投資建議。
