Cabaletta 在無前處理 CAR-T 研究中錄得 50% 緩解率

Cabaletta Bio Inc.（納斯達克股票代碼：CABA）報告稱，在針對自身免疫性疾病尋常型天疱瘡的一項研究中，單次輸送其最低劑量的 rese-cel（在不進行前處理化療的情況下給藥）使 50% 的患者產生了持久的 6 個月反應。

「令人鼓舞的是，在最低的無前處理劑量下……50% 的患者在 6 個月的隨訪中表現出令人信服且無需藥物的反應，」Cabaletta 首席醫學官 David J. Chang 在一份聲明中表示。「無前處理的 rese-cel 有潛力在現有的 CAR T 中心以門診方式，以及在社區輸送中心大幅擴大患者的覆蓋範圍。」

在 2026 年美國基因與細胞治療學會 (ASGCT) 年會上展示的數據顯示，四名難治性患者中有兩名實現了 6 個月的無藥緩解。表現出完全外周 B 細胞耗竭的三名患者顯示出最顯著的臨床改善，且該療法表現出總體耐受性良好的安全性特徵。Rese-cel 是一種自體 CAR T 細胞療法，旨在靶向 CD19 陽性 B 細胞，這是許多自身免疫性疾病的關鍵驅動因素。

這些結果意義重大，因為免除癌症相關 CAR-T 治療標準的預處理化療可以降低風險和成本，從而拓寬該療法在門診和社區環境中的潛在用途。Cabaletta 預計將在本季度晚些時候報告狼瘡患者類似的無前處理研究初步數據，並在 2026 年下半年報告更高劑量組的數據。

財務與製造

該公司還公布了 2026 年第一季度財務業績，淨虧損 4350 萬美元，合每股虧損 0.39 美元，而 2025 年同期淨虧損為 3590 萬美元，合每股虧損 0.71 美元。研發費用從去年同期的 2900 萬美元增至 3740 萬美元。

截至本季度末，Cabaletta 擁有 1.166 億美元的現金、現金等價物和短期投資，該公司表示這足以資助其運營至 2027 年年中。

除了臨床數據外，該公司還展示了在自動化 Cellares Cell Shuttle 平台上製造的 rese-cel 的首批結果。前兩劑滿足了所有質量和釋放規範，為實現更具擴展性和成本效益的生產提供了路徑，這是滿足該公司估計的成千上萬患者潛在需求的關鍵因素。

本文僅供參考，不構成投資建議。