BioMarin的Voxzogo助力身高年增2.33公分，瞄準新型侏儒症市場

(P1) BioMarin最暢銷的藥物Voxzogo顯著改善了患有第二種侏儒症兒童的生長情況，這為其潛在的適應症擴展奠定了基礎，此舉可能增加數億美元的銷售額，但也面臨著市場規模和新競爭的質疑。該藥物使軟骨發育低下（HCH）兒童的年生長速度提高了2.33公分。

(P2) 「看到生長方面的這些改善是我們多年來在沒有治療方案的情況下一直希望實現的里程碑，」該研究的主要研究者、國家兒童醫院內分泌科主任Andrew Dauber在發布會上表示。「這些數據表明，我們可能正步入護理軟骨發育低下兒童的新時代。」

(P3) 這項3期研究招募了80名3至17歲的兒童。在52週時，接受Voxzogo治療的患者與安慰劑組相比，年化生長速度表現出高度統計學意義的改善。該試驗還達到了關鍵的次要目標，顯示出站立身高和臂展的顯著增加，該公司指出這對於患者的獨立性至關重要。

(P4) 憑藉成功的試驗數據，BioMarin計劃於今年第三季度向美國提交監管審批，隨後在歐洲提交。雖然分析師認為這些結果是一場勝利，但他們強調了開發針對症狀較輕的HCH市場以及在規模更大的軟骨發育不全市場抵禦新對手的挑戰，目前Voxzogo在該市場的主導地位正面臨終結。

### 建立新市場

軟骨發育低下（HCH）是由FGFR3基因突變引起的一種罕見遺傳疾病，該突變減緩了軟骨轉化為骨骼的過程，導致短肢型侏儒症。它是軟骨發育不全（ACH）的一種較輕形式，後者是最常見的侏儒症類型，Voxzogo於2021年首次獲得FDA批准用於該症。由於其影響可能較輕，HCH可能直到童年後期才被診斷出來，正如Raymond James分析師Christopher Raymond指出的那樣，治療的「緊迫性」可能較小。

這些結果使BioMarin在HCH領域領先於競爭對手。然而，其核心ACH適應症的市場環境正在升溫。兩個月前，Ascendis Pharma的周制劑Yuviwel獲得FDA批准，直接挑戰了Voxzogo的每日給藥方案。同時，BridgeBio在成功的3期試驗後，計劃在今年下半年為其口服藥物infigratinib申請批准。

### 分析師展望與投資者影響

HCH領域的成功為Voxzogo系列產品提供了增量擴張，該系列在2025年的銷售額為9.27億美元。Evercore ISI分析師Cory Kasimov預計，新適應症可能產生6億美元的峰值銷售額，並指出BioMarin已為競爭對手設定了「相對較高的療效門檻」。Raymond James估計，五年內美國的收入將達到更為保守的1.78億美元，並有額外的國際銷售額。

儘管如此，Leerink Partners的分析師仍保持謹慎，他們在報告中寫道，「僅靠HCH的成功不太可能完全抵消ACH領域日益增長的競爭壓力。」他們還指出，BioMarin需要「提高疾病意識並優化診斷流程」，以針對診斷率較低的HCH人群。受此消息影響，BioMarin股票（BMRN）上漲，因為積極的數據降低了該計劃擴張的風險。在競爭環境不斷變化的情況下，該公司建立HCH市場的能力將是實現該藥物全部潛力的關鍵。

本文僅供參考，不構成投資建議。