渤健與 Denali 因 2b 期臨床試驗未達標而停止研發帕金森病藥物

渤健（Biogen Inc., BIIB）與 Denali Therapeutics Inc. (DNLI) 將停止其實驗性帕金森病藥物 BIIB122 的研發。此前，該藥物在一項涉及 648 名患者的 2b 期研究中未能有效減緩疾病進展，這對該極具前景的治療靶點而言是一個重大挫折。

「雖然這不是我們希望看到的結果，但這些數據為帕金森病界提供了重要信息，並將在即將舉行的科學會議上展示，」渤健神經變性臨床開發負責人 Diana Gallagher 在一份聲明中表示。

LUMA 研究未達到主要終點，即改良版運動障礙協會統一帕金森病評定量表 (MDS-UPDRS) 第二部分和第三部分綜合評分的確認惡化時間。次要終點也顯示沒有獲益。儘管該藥物實現了其生物學目標，證明對血液中 LRRK2 蛋白的抑制率超過 90%，並能維持在腦脊液中的水平，但這並不能轉化為早期特發性帕金森病患者的臨床獲益。

此次失敗打擊了抑制 LRRK2 蛋白可能使所有帕金森病患者受益的假設。在 LRRK2 基因突變被發現與罕見遺傳性疾病有關後，這一理論曾備受關注。消息傳出後，渤健股價在盤後交易中下跌超過 1%。

LRRK2 抑制劑的未來

儘管 LUMA 研究結果不佳，但 Denali Therapeutics 將繼續其獨立的 2a 期 BEACON 研究。該試驗專門評估 BIIB122 在攜帶致病性 LRRK2 基因變異的患者中的療效，這類變異與 LRRK2 激酶活性升高有關。該研究的數據預計將於 2027 年上半年公佈。

「我們認為 LUMA 研究是對 LRRK2 抑制的一次穩健測試，」Denali 首席醫學官 Peter Chin 表示。「我們期待對 LUMA 數據進行進一步分析，並結合 BEACON 的結果來指導後續的開發步驟。」

BIIB122 的結果凸顯了研發帕金森病等神經退行性疾病藥物的巨大難度，全球有超過 1000 萬人受此病困擾。目前，LRRK2 抑制劑的研究焦點已縮小至具有特定基因特徵的患者群體，BEACON 研究結果將成為該計劃的下一個主要催化劑。

本文僅供參考，不構成投資建議。