BioCryst 憑藉 6.45 億美元 Orladeyo 引擎放眼罕見疾病交易

BioCryst Pharmaceuticals 憑藉其遺傳性血管性水腫藥物 Orladeyo 實現獲利，正從內部研發轉向外部收購，中型生技公司正填補大型藥廠聚焦於數十億美元資產後留下的罕見疾病交易空缺。

「我們正試圖打破外界認為我們只是一家 HAE 公司的印象。我們是一家罕見疾病公司，而且我們擁有資源做更多事。」BioCryst 執行長 Charlie Gayer 表示。

Orladeyo 於 2020 年獲得 FDA 核准，累計銷售額已超過 20 億美元。BioCryst 預測該藥物 2026 年營收最高可達 6.45 億美元，股價自年初以來上漲約 25%。公司市值低於 50 億美元。

Gayer 表示，BioCryst 在尋找早期階段資產時已「不受治療領域限制」，目標鎖定峰值銷售潛力低至 3 億美元的藥物——這個門檻正是大多數大型製藥公司所忽略的。此一轉變反映罕見疾病交易領域的更廣泛重組，小型和中型業者正作為買方積極進場。

四十年僅推兩款藥物

BioCryst 的歷史說明了策略轉變的重要性。四十年來，公司僅推出兩款產品：Orladeyo 和 Rapivab（一款利基型流感治療藥物）。Gayer 坦言，對於公司這樣的規模而言，僅靠內部研發承擔的風險和成本過高。

「BioCryst 四十年來做了什麼？推出了超級成功的 Orladeyo。我們還推出了一款名為 Rapivab 的藥物，服務於利基市場。但四十年只有兩款產品。」Gayer 說。「所以現在我們意識到，完全靠內部自行開發是不可行的，風險太大、成本太高。」

公司的財務紀律是新策略的核心。「我們去年已經獲利，今年會更獲利，明年還會更獲利。我們永遠不會再跌到損益平衡線以下。」Gayer 說。「我們不想依賴於『我們必須出去籌資只是為了維持營運』這種狀態。」

罕見疾病買家缺口

此策略與罕見疾病併購的結構性轉變相呼應。大型製藥公司日益聚焦峰值銷售達 20 億美元以上的資產，導致較小的患者群體服務不足。RTW 管理合夥人兼投資長 Rod Wong 表示，這為像 BioCryst 這樣的公司創造了機會。

「大多數製藥公司現在規模太大，無法收購大多數罕見疾病藥物。」Wong 表示。「我們看到較小的公司正在收購峰值銷售較小的資產。希望這能鼓勵更多這種規模的公司成為買家，因為我們需要新一代的自然買家來取代大型藥廠。」

風險慈善資本也在填補這一缺口。Rare Ventures 是一個本月推出的新加速器，獲得 Richard K. Mellon 基金會最高 2,500 萬美元的資金，將資助七種罕見疾病的治療開發。該模式建立在 EB Research Partnership 的基礎上，該機構已協助將三款治療表皮分解性水皰症的 FDA 核准藥物推向市場。

Gayer 表示，BioCryst 的抱負是與偉大的罕見疾病建設者一同被銘記。「我希望有一天能被認為像當年的 Genzyme，或 Shire……甚至是 Horizon。」他說。「建立罕見疾病公司有不同的方式，我們正試圖汲取最好的想法並從這裡向前推進。」

對投資人而言，問題在於 BioCryst 能否在執行收購策略的同時，不稀釋 Orladeyo 目前所提供的盈利能力。隨著股價今年以來上漲 25%、市值低於 50 億美元，市場已開始對這一轉型進行定價。公司能否在 3 億美元峰值銷售區間內找到、收購並商業化資產，將決定這一溢價能否維持。

本文僅供資訊參考，不構成投資建議。