阿尼蘭 Vutrisiran 最新三期臨床數據：TTR 蛋白水平降低達 87%

阿尼蘭製藥公司（Alnylam Pharmaceuticals Inc.，納斯達克股票代碼：ALNY）公佈了新的三期臨床數據，顯示其藥物 Vutrisiran 為 ATTR-CM 心臟病患者提供了持續的臨床獲益，支持將其作為這種進行性致命疾病的一線治療方案。

“這些新的 HELIOS-B 分析表明，Vutrisiran 的臨床獲益在這些臨床情況複雜的患者群體中得到了維持，”哈佛醫學院醫學教授、布萊根婦女醫院心臟病專家斯科特·所羅門（Scott Solomon）表示。“綜合來看，這些發現支持將 Vutrisiran 作為廣泛 ATTR-CM 患者群體的一線治療選擇。”

在 2026 年心力衰竭大會上展示的 HELIOS-B 研究新分析顯示，與安慰劑相比，Vutrisiran 顯著降低了全因死亡率和復發性心血管事件。即使在包括研究人群中 65% 患有房顫的高風險患者中，這種獲益依然成立。該藥物旨在從源頭上抑制轉甲狀腺素蛋白（TTR），在兩年半的治療中實現了 TTR 水平降低 87%。

這些數據強化了該藥物在全球超過 50 萬名患者市場中的潛力。一項涵蓋超過 2.5 萬名患者年的獨立安全性分析發現，與維生素 A 缺乏相關的眼部不良事件發生率較低，且與安慰劑相似，這解決此類 RNAi 療法的一個核心顧慮。阿尼蘭還宣佈了一項名為 DemonsTTRate 的新觀察性研究，將對 2,000 多名 ATTR-CM 患者進行長達五年的隨訪，以收集真實世界數據。

利好數據進一步降低了 Vutrisiran 的風險，並增強了阿尼蘭 RNAi 平台的商業前景。隨著公司將 AMVUTTRA 定位於對抗現有療法，投資者將關注監管申報進度和市場採納趨勢。

本文僅供信息參考，不構成投資建議。