4DMT基因療法臨床試驗兩年數據：濕性AMD注射次數減少78%

4D Molecular Therapeutics 的基因療法 4D-150 單次注射，在廣泛的濕性老年黃斑部病變（wet AMD）族群中，於兩年內將輔助性眼部注射的需求減少了 78%，2b 期數據顯示。

「兩年的 PRISM 結果證明了單次玻璃體內注射 4D-150，有潛力提供長期的抗 VEGF 與持續的疾病控制效果，」田納西視網膜診所的視網膜專科醫師 Carl Awh 在美國視網膜專科醫師學會（ASRS）會議上發表數據時表示。

整體隊列患者兩年平均需要 2.7 次輔助注射，而對照組中每八週按標籤給藥一次的阿柏西普（aflibercept）預計需要 12.0 次。在診斷六個月內的患者亞組（與正在進行的 4FRONT 3 期試驗最具可比性的族群）中，治療負擔下降了 87%，平均僅需 1.6 次注射。兩個劑量組的最佳矯正視力與中央視網膜厚度均維持穩定。

這項持久性數據強化了 4D-150 作為濕性 AMD 潛在基礎療法的論據。濕性 AMD 影響主要市場超過 400 萬名患者。4DMT 也正在開發此療法用於糖尿病黃斑水腫（DME），兩者合計代表一個數十億美元的市場，目前由再生元（Regeneron）的 Eylea 與羅氏（Roche）的 Vabysmo 主導。該公司已選擇 3E10 vg/眼 劑量進行 3 期計畫。

2b 期試驗共收納 45 名患者，分為兩個劑量組，其中 30 名接受 3E10 vg/眼（3 期選定劑量），15 名接受較低的 1E10 vg/眼 劑量。較高劑量展現的劑量反應優勢在整整兩年期間持續維持。

4D-150 使用公司專有的 R100 載體，這是一種經演化的玻璃體內注射 AAV 殼體，設計用於將編碼阿柏西普及抗 VEGF-C 生物製劑的基因直接遞送至視網膜細胞。該方法旨在將眼睛轉變為抗 VEGF 蛋白的持續生產基地，從而消除當前標準治療中頻繁玻璃體內注射的需求。

安全性數據支持長期使用

來自 1/2a 期及 2b 期試驗共 71 名患者的安全性數據顯示，在長達四年的追蹤中未有新的安全疑慮。兩名患者（2.8%）在前 28 週內出現短暫性輕度眼內炎症，均在單次時間點後消退。未報告低眼壓、眼內炎、血管炎或脈絡膜積液的病例。

對於針對老年慢性疾病的基因療法而言，這項安全性紀錄尤其重要。當前治療要求患者每四至八週前往視網膜專科診所接受注射，這種頻率帶來顯著的後勤與財務負擔。

隨著這些數據降低了 3 期結果出爐前的計畫風險，4DMT 股價已出現反彈。該公司尚未披露其現金儲備，但隨著濕性 AMD 的 3 期計畫正在進行，以及 DME 的第二項 3 期計畫預計隨後展開，資金需求相當可觀。巴克萊（Barclays）給予該股「增持」（Overweight）評級，目標價 33 美元，暗示較當前水準有上漲空間。

若獲批准，4D-150 將在分析師估計年市場規模超過 100 億美元的濕性 AMD 市場中競爭。再生元的 Eylea 在 2025 年創造了 58 億美元營收，而羅氏的 Vabysmo 則以更長的給藥間隔持續搶佔市佔率。一款能夠維持多年疾病控制的「一次性」基因療法，將代表治療經濟學的結構性轉變。

本文僅供資訊參考，不構成投資建議。