Vertex Pharmaceuticals, Inc. là một công ty công nghệ sinh học toàn cầu, hoạt động trong lĩnh vực khám phá, phát triển, sản xuất và thương mại hóa các loại thuốc phân tử nhỏ dành cho bệnh nhân mắc các bệnh nghiêm trọng. Công ty có trụ sở chính tại Boston, bang Massachusetts và hiện đang tuyển dụng 6.400 nhân viên toàn thời gian. Công ty đã có bảy loại thuốc được phê duyệt: năm loại điều trị nguyên nhân gốc rễ của bệnh xơ nang (CF), một loại điều trị bệnh hồng cầu hình liềm nặng (SCD) và bệnh thiếu máu bất sản phụ thuộc truyền máu (TDT), và một loại điều trị cơn đau cấp tính từ trung bình đến nặng. Các chương trình đang trong giai đoạn lâm sàng trong ống nghiệm của công ty bao gồm: CF, SCD, thiếu máu bất sản, đau thần kinh cấp tính và ngoại biên, bệnh thận do đột biến APOL1, viêm cầu thận IgA và các bệnh thận tự miễn khác, giảm tiểu cầu, đái tháo đường tuýp 1, teo cơ loạn dưỡng cơ kiểu 1 và bệnh thận đa nang di truyền theo kiểu trội. Các sản phẩm thuốc đã được đưa ra thị trường của công ty gồm: TRIKAFTA/KAFTRIO (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor và ivacaftor), SYMDEKO/SYMKEVI (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor và ivacaftor), ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) và KALYDECO (ivacaftor).