Những điểm chính:
- Zepzelca không cải thiện được tỷ lệ sống thêm tổng thể trong thử nghiệm GIAI ĐOẠN 3 LAGOON
- Cổ phiếu Pharma Mar lao dốc 22%, cổ phiếu Jazz giảm 2%
- Phê duyệt điều trị duy trì tuyến đầu không bị ảnh hưởng bởi kết quả này
Quay lại
Zepzelca thất bại trong thử nghiệm ung thư phổi then chốt, Pharma Mar lao dốc 22%
Zepzelca (lurbinectedin) của Jazz Pharmaceuticals đã không cải thiện được tỷ lệ sống thêm tổng thể trong thử nghiệm Giai đoạn 3 đối với ung thư phổi tế bào nhỏ tái phát, không đạt được tiêu chí chính và khiến cổ phiếu của đối tác Pharma Mar lao dốc 22%.
"Ung thư phổi tế bào nhỏ tái phát là một loại ung thư ác tính với tiên lượng xấu và bệnh nhân vẫn cần các lựa chọn điều trị," Rob Iannone, phó chủ tịch điều hành kiêm giám đốc nghiên cứu và phát triển toàn cầu tại Jazz Pharmaceuticals, cho biết trong một tuyên bố. "Dựa trên sức mạnh của kết quả thử nghiệm IMforte, chúng tôi tin rằng công dụng có lợi nhất của nó là trong bối cảnh điều trị duy trì tuyến đầu."
Thử nghiệm LAGOON đã tuyển chọn 724 bệnh nhân tại hơn 200 địa điểm trên toàn cầu, kiểm tra Zepzelca dưới dạng đơn trị liệu và kết hợp với irinotecan so với nhóm đối chứng dùng topotecan hoặc irinotecan. Bệnh nhân dùng Zepzelca đơn trị liệu sống trung bình 8,7 tháng, trong khi những người dùng phác đồ kết hợp sống được 10,9 tháng, so với 10,7 tháng ở nhóm đối chứng. Tỷ lệ nguy cơ (hazard ratio) đối với Zepzelca đơn trị liệu so với đối chứng là 1,190, nghĩa là bệnh nhân dùng thuốc có nguy cơ tử vong cao hơn 19% so với những người được điều trị tiêu chuẩn. Ở những bệnh nhân không có tiền sử di căn hệ thần kinh trung ương, tỷ lệ sống thêm tổng thể trung bình là 9,6 tháng đối với Zepzelca đơn trị liệu, 11,1 tháng đối với phác đồ kết hợp và 10,7 tháng đối với nhóm đối chứng.
Các tác dụng phụ liên quan đến điều trị xảy ra ở 78,5% bệnh nhân dùng Zepzelca đơn trị liệu, so với 95% ở phác đồ kết hợp và 93,8% ở nhóm đối chứng. Các tác dụng phụ từ cấp độ 3 trở lên là 35% đối với Zepzelca đơn trị liệu, 62,6% đối với phác đồ kết hợp và 64,4% đối với nhóm đối chứng, cho thấy hồ sơ an toàn thuận lợi cho nhánh đơn trị liệu.
Zepzelca hiện đang giữ chứng nhận phê duyệt nhanh (accelerated approval) từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) với vai trò điều trị tuyến hai cho ung thư phổi tế bào nhỏ giai đoạn tiến triển, một dạng ung thư phổi ác tính chiếm khoảng 13% tổng số ca ung thư phổi tại Mỹ. Thuốc này đã nhận được phê duyệt toàn diện vào tháng 10 năm 2025 cho chỉ định điều trị duy trì tuyến đầu kết hợp với liệu pháp miễn dịch Tecentriq (atezolizumab) của Roche, dựa trên thử nghiệm Giai đoạn 3 IMforte cho thấy giảm 46% nguy cơ tiến triển bệnh hoặc tử vong và giảm 27% nguy cơ tử vong.
Jazz đã chia sẻ kết quả LAGOON với FDA và sẽ thảo luận về các bước tiếp theo liên quan đến yêu cầu hậu mãi (post-marketing requirements) cho chỉ định tuyến hai. Công ty cho biết kết quả này không ảnh hưởng đến hướng dẫn tài chính năm 2026 của họ. Cổ phiếu Jazz giảm 2% tại thị trường New York, trong khi Pharma Mar niêm yết tại Madrid lao dốc 22%, phản ánh trọng số lớn hơn của thuốc này trong danh mục đầu tư của công ty công nghệ sinh học Tây Ban Nha.
Thử nghiệm xác nhận thất bại này đặt chứng nhận phê duyệt nhanh tuyến hai vào tình thế rủi ro, mặc dù chỉ định điều trị duy trì tuyến đầu vẫn không bị ảnh hưởng. Các nhà đầu tư sẽ theo dõi quyết định của FDA về việc liệu Zepzelca có thể giữ được nhãn chỉ định tuyến hai hay không, một quá trình có thể kéo dài vài tháng.
Bài viết này chỉ mang tính chất tham khảo và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
[1] Cổ phiếu Pharma Mar và Jazz Pharma lao dốc sau thất bại thử nghiệm thuốc ung thư[2] Thuốc trị ung thư phổi của Jazz Pharmaceuticals không đạt mục tiêu thử nghiệm chính[3] Zepzelca của Jazz, PharmaMar thất bại trong nghiên cứu xác nhận SCLC - FirstWord Pharma[4] Thử nghiệm ung thư phổi của Zepzelca không đạt mục tiêu sống thêm, phê duyệt vẫn giữ nguyên - Stock Titan
