Những điểm chính:
Obexelimab của Zenas BioPharma đã giảm 56% nguy cơ bùng phát bệnh IgG4-RD trong một thử nghiệm Giai đoạn 3, đáp ứng tất cả các tiêu chí đánh giá chính và phụ với ý nghĩa thống kê cao.
"Các bác sĩ hiện có rất ít lựa chọn điều trị cho bệnh nhân mắc căn bệnh mãn tính, tiến triển và suy nhược này," Emanuel Della Torre, phó giáo sư y khoa tại Đại học Vita-Salute San Raffaele ở Milan, cho biết. "Dữ liệu Giai đoạn 3 INDIGO cho thấy obexelimab có thể mang đến một liệu pháp mới, có hoạt tính cao và có thể tự tiêm."
Thử nghiệm INDIGO đã tuyển chọn 194 bệnh nhân mắc bệnh liên quan đến IgG4 mới được chẩn đoán hoặc tái phát, được phân bổ ngẫu nhiên theo tỷ lệ 1:1 để tiêm dưới da 250 mg obexelimab hoặc giả dược hàng tuần trong 52 tuần. Đa số bệnh nhân dùng obexelimab (73,2%) vẫn không bùng phát bệnh cho đến Tuần thứ 52, so với chưa đến một nửa (45,4%) ở nhóm dùng giả dược. Thuốc cũng đạt được mức giảm 59% các đợt bùng phát cần điều trị cấp cứu (HR 0,41; p=0,0001) và tỷ lệ bùng phát được xác nhận hàng năm thấp hơn 52%, với 36 đợt bùng phát ở nhóm obexelimab so với 72 đợt ở nhóm giả dược (p=0,0008).
Các bác sĩ có rất ít lựa chọn đã được phê duyệt cho IgG4-RD, một bệnh tự miễn mãn tính thường đòi hỏi sử dụng steroid lâu dài với độc tính đáng kể. Cơ chế của obexelimab — liên kết CD19 và FcγRIIb để ức chế hoạt động của tế bào B mà không làm cạn kiệt tế bào — cho phép tiêm dưới da tự thực hiện. Zenas đã nộp đơn xin cấp phép sinh học (BLA) lên FDA vào tháng 5.
Tỷ lệ thuyên giảm hoàn toàn ở Tuần thứ 52 đạt được ở 37,1% bệnh nhân được điều trị bằng obexelimab, gần gấp đôi so với tỷ lệ 19,6% ở nhóm dùng giả dược (p=0,0049). Lượng glucocorticoid điều trị cấp cứu tích lũy trung bình là 329,5 mg trên tất cả bệnh nhân dùng obexelimab so với 929,8 mg ở nhóm giả dược, giảm 65% (p=0,0042). Độc tính của glucocorticoid, được đo bằng Chỉ số Độc tính Glucocorticoid trên tám lĩnh vực, cho thấy số bệnh nhân dùng obexelimab đạt đến ngưỡng xấu đi thấp hơn đáng kể: 42,2% so với 61,2% đối với mức tăng 20 điểm (p=0,0135) và 28,9% so với 49,4% đối với mức tăng 30 điểm (p=0,0090).
Hồ sơ an toàn tương đương với giả dược. Các tác dụng phụ phát sinh trong điều trị từ Cấp độ 3 trở lên xảy ra ở 11,3% bệnh nhân dùng obexelimab so với 23,7% ở nhóm giả dược, và các tác dụng phụ nghiêm trọng lần lượt là 10,3% so với 18,6%. Nhiễm trùng thấp hơn ở nhóm obexelimab (53,6% so với 62,9%). Không có trường hợp tử vong nào ở nhóm dùng obexelimab và một trường hợp ở nhóm giả dược.
Dữ liệu này định vị obexelimab như một liệu pháp tiềm năng đầu tay cho IgG4-RD, một căn bệnh hiện chưa có phương pháp điều trị được chỉ định cụ thể nào được phê duyệt. Zenas dự kiến sẽ công bố kết quả chính từ thử nghiệm SunStone SLE Giai đoạn 2 của mình trong quý 4 năm 2026, điều này có thể mở rộng thị trường tiềm năng của thuốc ra ngoài IgG4-RD.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
