Những điểm chính:
Vertex Pharmaceuticals đã được FDA phê duyệt liệu pháp gen CASGEVY cho trẻ em từ 2 tuổi mắc bệnh hồng cầu hình liềm hoặc bệnh beta thalassemia phụ thuộc truyền máu, đây là liệu pháp điều trị gen đầu tiên được phê chuẩn cho nhóm tuổi này.
"CASGEVY hiện là liệu pháp gen đầu tiên được phê duyệt cho trẻ em từ 2 tuổi đối với cả bệnh hồng cầu hình liềm và bệnh beta thalassemia phụ thuộc truyền máu," Vertex cho biết trong một tuyên bố.
Phê duyệt mở rộng bao gồm bệnh nhân từ 2 tuổi trở lên mắc bệnh hồng cầu hình liềm có các cơn tắc mạch do hồng cầu hình liềm tái phát hoặc bệnh beta thalassemia phụ thuộc truyền máu. CASGEVY, một phương pháp điều trị một lần được sản xuất từ tế bào gốc máu của chính bệnh nhân, trước đây đã được phê duyệt cho bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên mắc một trong hai bệnh lý này.
Trong một thử nghiệm trên trẻ em từ 5 đến dưới 12 tuổi mắc bệnh hồng cầu hình liềm, tất cả tám bệnh nhân có thể đánh giá đều không có cơn tắc mạch nghiêm trọng nào trong ít nhất 12 tháng liên tục trong vòng 24 tháng đầu sau truyền. Trong số trẻ em mắc bệnh beta thalassemia, tám trong số chín bệnh nhân có thể đánh giá đã đạt được tình trạng không phụ thuộc truyền máu trong 12 tháng liên tiếp, với thời gian trung bình là 20,1 tháng.
FDA đã cấp phê duyệt mở rộng 53 ngày sau khi Vertex nộp hồ sơ theo Chương trình Phiếu Ưu tiên Quốc gia của Ủy viên, một chương trình xét duyệt nhanh được thiết kế để rút ngắn thời gian xem xét các đơn đăng ký thuốc. Cơ quan này trước đó đã phê duyệt CASGEVY cho bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên vào năm 2023, cùng với một liệu pháp gen từ Genetix Biotherapeutics.
Các lựa chọn điều trị dài hạn khác cho bệnh hồng cầu hình liềm bao gồm ghép tủy xương, đòi hỏi người hiến tặng phù hợp, và thuốc hóa trị hydroxyurea.
Việc mở rộng phê duyệt này mở rộng đáng kể nhóm bệnh nhân mà Vertex có thể tiếp cận cho CASGEVY, bổ sung trẻ em từ 2 đến 11 tuổi vào nhóm đủ điều kiện. Các nhà đầu tư sẽ theo dõi hướng dẫn doanh thu cập nhật từ Vertex trong cuộc gọi báo cáo thu nhập tiếp theo để xem xu hướng kê đơn ban đầu ở nhóm tuổi trẻ hơn.
Bài viết này chỉ mang tính chất tham khảo thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
