Theriva Biologics Inc. (NYSE: TOVX) đã chứng kiến cổ phiếu của mình tăng điểm sau khi thông báo đạt được thỏa thuận với Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) về thiết kế thử nghiệm giai đoạn 3 quan trọng cho loại thuốc điều trị ung thư hàng đầu, VCN-01, trên những bệnh nhân mắc ung thư biểu mô tuyến tụy di căn (PDAC). Thỏa thuận này đánh dấu một bước quan trọng trong việc giảm thiểu rủi ro trên con đường pháp lý cho một liệu pháp mới tiềm năng trong một loại ung thư vốn nổi tiếng là khó điều trị.
"Quý đầu tiên của năm 2026 được đánh dấu bằng những tiến bộ pháp lý đáng khích lệ", Steven A. Shallcross, Giám đốc điều hành của Theriva Biologics, cho biết trong một tuyên bố vào ngày 5 tháng 5. "Chúng tôi rất vui mừng khi nhận được biên bản từ cuộc họp kết thúc Giai đoạn 2 với FDA và thống nhất về các yếu tố chính của thử nghiệm Giai đoạn 3 quan trọng được đề xuất."
Công ty đã báo cáo lượng tiền và các khoản tương đương tiền là 14,4 triệu USD tính đến ngày 31 tháng 3 năm 2026, cung cấp nguồn lực tài chính duy trì đến quý 1 năm 2027. Thông báo này được đưa ra sau khi thử nghiệm VIRAGE Giai đoạn 2b trước đó đã đạt được các mục tiêu chính, chứng minh sự cải thiện về tỷ lệ sống sót tổng thể (OS) và tỷ lệ sống sót không tiến triển (PFS) ở những bệnh nhân được sử dụng VCN-01 cùng với hóa trị tiêu chuẩn so với chỉ dùng hóa trị đơn thuần.
Sự thống nhất với FDA cung cấp một con đường rõ ràng hơn cho VCN-01, một loại adenovirus oncolytic được sử dụng qua hệ thống, được thiết kế để nhân bản chọn lọc bên trong các tế bào khối u. Đối với các nhà đầu tư, phản hồi của cơ quan này giúp giảm bớt sự không chắc chắn xung quanh nghiên cứu giai đoạn cuối cần thiết cho Đơn xin cấp phép sản phẩm sinh học (BLA) tiềm năng, một trở ngại lớn đối với bất kỳ công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng nào. Ung thư tuyến tụy có tỷ lệ sống sót thấp nhất trong số tất cả các loại ung thư, với chỉ 13% bệnh nhân sống sót sau 5 năm, tạo ra nhu cầu rất lớn chưa được đáp ứng cho các phương pháp điều trị mới.
Thiết kế thử nghiệm dựa trên thành công của Giai đoạn 2b
Thiết kế thử nghiệm Giai đoạn 3 sắp tới sẽ kết hợp các "macrocycles" lặp lại liều lượng VCN-01 cùng với hóa trị liệu tiêu chuẩn chăm sóc. Cách tiếp cận này dựa trên những phát hiện từ nghiên cứu VIRAGE, trong đó quan sát thấy sự cải thiện lớn hơn về OS và PFS ở những bệnh nhân nhận được hai liều VCN-01.
VCN-01 là một adenovirus oncolytic được thiết kế để phá vỡ hàng rào đệm dày đặc của khối u, một cơ chế phòng thủ chính của ung thư tuyến tụy, đồng thời thúc đẩy phản ứng miễn dịch chống lại khối u. Để tinh chỉnh chiến lược liều lượng mới, Theriva có kế hoạch triển khai một nghiên cứu tính khả thi về liều lượng nhỏ tại một địa điểm duy nhất ở Tây Ban Nha vào nửa cuối năm 2026.
Vị thế tài chính và danh mục sản phẩm mở rộng
Số dư tiền mặt 14,4 triệu USD được báo cáo của Theriva là yếu tố then chốt để thực hiện các thử nghiệm sắp tới. Khoản lỗ ròng trong quý đầu tiên của công ty là 2,0 triệu USD, với chi phí nghiên cứu và phát triển giảm 88% xuống còn 355.000 USD sau khi hoàn thành thử nghiệm VIRAGE.
Ngoài ung thư tuyến tụy, Theriva cũng đang phát triển VCN-01 cho bệnh u nguyên bào võng mạc, một loại ung thư mắt hiếm gặp ở trẻ em. Công ty đã cung cấp thuốc theo chương trình sử dụng nhân đạo và đã điều trị cho hai bệnh nhân. Hiện tại, công ty đang thiết kế một thử nghiệm Giai đoạn 2/3 tiềm năng cho chỉ định này, giúp đa dạng hóa hơn nữa danh mục lâm sàng của mình.
Bối cảnh điều trị ung thư tuyến tụy đang nóng dần lên
Sự tiến bộ của Theriva diễn ra trong bối cảnh hy vọng về lĩnh vực ung thư tuyến tụy đang bùng nổ trở lại. Chỉ vài tuần trước, FDA đã cấp quyền tiếp cận mở rộng cho daraxonrasib, một loại thuốc thử nghiệm từ Revolution Medicines nhắm vào đột biến KRAS, vốn được tìm thấy ở hơn 90% bệnh nhân ung thư tuyến tụy. Trong một thử nghiệm quan trọng, daraxonrasib đã gần như gấp đôi thời gian sống sót tổng thể trung bình lên 13,2 tháng.
Mặc dù VCN-01 sử dụng một cơ chế khác, sự tiến bộ song song này làm nổi bật một "sự thay đổi mô hình" tiềm năng trong việc điều trị căn bệnh này, như Tiến sĩ Suneel Kamath từ Cleveland Clinic đã mô tả với Healio. Sự thành công của các tác nhân nhắm mục tiêu như daraxonrasib và các phương pháp tiếp cận mới như virus oncolytic của Theriva gợi ý rằng sau nhiều thập kỷ tiến triển hạn chế, một kỷ nguyên mới của các liệu pháp hiệu quả hơn cuối cùng có thể đã đến với bệnh nhân.
Bài viết này chỉ dành cho mục đích thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
