Key Takeaways:
FDA đã cấp phê duyệt nhanh cho Tzield của Sanofi dành cho trẻ em từ 8 đến 17 tuổi mới được chẩn đoán mắc tiểu đường type 1 giai đoạn 3, đây là liệu pháp điều chỉnh bệnh đầu tiên cho nhóm đối tượng này.
"Giờ đây chúng tôi có một liệu pháp mới nhắm vào bản chất tự miễn và tiến triển của bệnh tiểu đường type 1 giai đoạn 3," Aaron J. Kowalski, giám đốc điều hành của Breakthrough T1D, cho biết trong một tuyên bố.
Quyết định được công bố vào ngày 12 tháng 6 dựa trên thử nghiệm PROTED Giai đoạn 3, trong đó 328 trẻ em và thanh thiếu niên được phân ngẫu nhiên theo tỷ lệ 2:1 dùng Tzield hoặc giả dược. Bệnh nhân nhận hai đợt truyền 12 lần, cách nhau sáu tháng. Tzield làm chậm mức giảm diện tích dưới đường cong C-peptide trung bình 0,13 pmol/mL so với giả dược, được đo qua bài kiểm tra dung nạp bữa ăn hỗn hợp kéo dài bốn giờ. Các tác dụng phụ phổ biến nhất bao gồm giảm bạch cầu lympho, nôn mửa, phát ban và đau đầu, trong khi các biến cố nghiêm trọng như hội chứng giải phóng cytokine đã được báo cáo.
Việc mở rộng chỉ định cho phép Tzield tiếp cận bệnh nhân được chẩn đoán ở giai đoạn 3, khi các triệu chứng lần đầu tiên xuất hiện — một nhóm bệnh nhân lớn hơn nhiều so với bệnh nhân giai đoạn 2 đủ điều kiện trước đây. Khoảng 64.000 người Mỹ được chẩn đoán mắc tiểu đường type 1 mỗi năm, theo Breakthrough T1D. Sanofi đã mua lại thuốc này thông qua thương vụ mua lại Provention Bio trị giá 2,9 tỷ USD vào năm 2023.
Tzield lần đầu tiên được phê duyệt vào tháng 11 năm 2022 để làm chậm sự khởi phát của bệnh giai đoạn 3 ở bệnh nhân mắc tiểu đường type 1 giai đoạn 2. FDA đã mở rộng nhãn đó vào tháng 4 năm 2024 để bao gồm trẻ em từ một tuổi trở lên. Phê duyệt nhanh vào thứ Sáu tuần trước mở rộng việc sử dụng thuốc để bảo tồn sản xuất insulin nội sinh sau khi chẩn đoán.
Phê duyệt này được đưa ra sau bất đồng nội bộ tại FDA về hồ sơ lợi ích-rủi ro của thuốc. Theo STAT News, Tracy Beth Høeg, khi đó là quyền giám đốc Trung tâm Nghiên cứu và Đánh giá Thuốc (CDER), được cho là đã phản đối việc mở rộng chỉ định, cho rằng lợi ích của Tzield không vượt trội hơn rủi ro ở nhóm bệnh nhân này. Sanofi đã yêu cầu rút Tzield khỏi chương trình Phiếu ưu tiên Quốc gia của Ủy viên vào tháng 5 sau sự can thiệp của Høeg. Høeg bị sa thải vào cuối tháng đó và được thay thế bởi Phó giám đốc CDER Michael Davis trên cương vị quyền.
Sanofi được yêu cầu xác nhận lợi ích lâm sàng thông qua thử nghiệm BETA-PRESERVE Giai đoạn 3, hiện đang tuyển chọn bệnh nhân và dự kiến công bố kết quả vào năm 2028. Công ty không công bố dự báo doanh thu cập nhật cho chỉ định mở rộng.
Việc mở rộng nhãn thuốc mang lại cho Sanofi khả năng tiếp cận nhóm bệnh nhân tiềm năng lớn hơn đáng kể, vì hầu hết các chẩn đoán tiểu đường type 1 xảy ra ở giai đoạn 3 khi các triệu chứng xuất hiện. Các nhà đầu tư sẽ theo dõi quá trình tuyển chọn bệnh nhân trong thử nghiệm xác nhận BETA-PRESERVE và bất kỳ cập nhật giá nào cho chỉ định mở rộng.
Bài viết này chỉ mang tính chất tham khảo và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
