Key Takeaways:
Rocket Pharmaceuticals (RCKT) đã báo cáo khoản lỗ trong quý đầu tiên là 42 cent mỗi cổ phiếu, rộng hơn so với ước tính của các nhà phân tích, khi công ty chuyển hướng sang việc ra mắt thương mại liệu pháp gen Kresladi mới được phê duyệt gần đây.
Kết quả phản ánh sự tập trung của công ty vào việc thúc đẩy danh mục sản phẩm của mình, với việc ban lãnh đạo nhấn mạnh vào chi tiêu kỷ luật và bảng cân đối kế toán được củng cố. Việc bán Voucher Đánh giá Ưu tiên gần đây với giá 180 triệu USD đã cung cấp nguồn vốn không pha loãng đáng kể.
Cổ phiếu của công ty công nghệ sinh học này đã giảm trong phiên giao dịch thứ Sáu sau thông báo. Tiền, các khoản tương đương tiền và các khoản đầu tư của công ty đứng ở mức 144,4 triệu USD tính đến ngày 31 tháng 3, với thời gian duy trì tiền mặt hiện dự kiến sẽ kéo dài đến quý 2 năm 2028.
Khoản lỗ rộng hơn dự kiến diễn ra ngay cả khi Rocket cắt giảm chi tiêu hoạt động. Chi phí nghiên cứu và phát triển giảm 12,2% so với cùng kỳ năm ngoái xuống còn 31,5 triệu USD, trong khi chi phí quản lý và chung giảm 39,8% xuống còn 17,1 triệu USD, chủ yếu do chi phí pháp lý thấp hơn.
Sự phát triển then chốt của công ty là việc FDA phê duyệt cấp tốc gần đây cho Kresladi, liệu pháp gen cho bệnh Suy giảm khả năng bám dính của bạch cầu loại I (LAD-I) nghiêm trọng. Sự phê duyệt này đã đưa Kresladi trở thành liệu pháp gen đầu tiên được FDA phê duyệt cho trẻ em mắc chứng rối loạn di truyền hiếm gặp này.
Sau khi được phê duyệt, Rocket đã nhận được Voucher Đánh giá Ưu tiên cho Bệnh Nhi khoa Hiếm gặp (PRV), sau đó họ đã đồng ý bán với giá 180 triệu USD. Công ty tuyên bố số tiền thu được sẽ được sử dụng để tài trợ cho danh mục sản phẩm tim mạch, bao gồm ứng cử viên tiên tiến nhất của họ, RP-A501 cho bệnh Danon.
FDA đã dỡ bỏ lệnh tạm dừng lâm sàng đối với nghiên cứu then chốt cho RP-A501 vào tháng 8 năm ngoái. Rocket hiện đang điều trị thêm ba bệnh nhân ở liều thấp hơn và dự kiến sẽ thảo luận về việc hoàn thành nghiên cứu Giai đoạn II với FDA vào nửa cuối năm 2026.
Việc hụt thu nhập gây áp lực ngắn hạn lên cổ phiếu, nhưng động lực chính cho định giá hiện nay là việc thương mại hóa thành công Kresladi và tiến độ trong chương trình bệnh Danon. Các nhà đầu tư sẽ theo dõi các bản cập nhật về thử nghiệm RP-A501 và số liệu bán hàng ban đầu cho Kresladi trong các quý tới.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
