REGENXBIO giành được sự ủng hộ của FDA cho liệu pháp gen MPS II đầu tiên

REGENXBIO Inc. hôm thứ Hai cho biết Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) sẽ xem xét lại việc phê duyệt liệu pháp gen thử nghiệm điều trị hội chứng Hunter của công ty, đảo ngược quyết định từ chối cách đây bốn tháng và mở ra con đường cho phương pháp điều trị một lần đầu tiên cho chứng rối loạn não hiếm gặp này.

FDA xác nhận không yêu cầu thêm nghiên cứu nào và sẽ xem xét dữ liệu dài hạn hiện có từ nghiên cứu CAMPSIITE theo lộ trình cấp tốc để phê duyệt nhanh, công ty có trụ sở tại Rockville, Maryland cho biết trong một tuyên bố. REGENXBIO dự kiến sẽ nộp lại Đơn đăng ký sinh học (BLA) trong quý 3 năm 2026.

"Sự thống nhất này với FDA đại diện cho một cột mốc quan trọng đối với bệnh nhân và gia đình bị ảnh hưởng bởi MPS II," một người phát ngôn của công ty cho biết. "Chúng tôi cam kết mang liệu pháp gen đầu tiên đến với cộng đồng này nhanh nhất có thể."

NAVSUNLI, còn được gọi là clemidsogene lanparvovec-sngl và RGX-121, là một liệu pháp gen một lần điều trị Bệnh tích trữ mucopolysaccharid loại II, một bệnh thoái hóa thần kinh cực kỳ hiếm gặp chủ yếu ảnh hưởng đến trẻ em trai. Tình trạng này, còn được gọi là hội chứng Hunter, là do thiếu hụt enzyme iduronate-2-sulfatase, dẫn đến suy giảm nhận thức tiến triển và tổn thương cơ quan. Mặc dù liệu pháp thay thế enzyme Elaprase của Takeda Pharmaceutical Co. đã có mặt, nhưng nó không thể vượt qua hàng rào máu não, khiến dạng thần kinh của bệnh không có phương pháp điều trị hiệu quả. Nghiên cứu CAMPSIITE đánh giá khả năng làm chậm suy giảm nhận thức của NAVSUNLI bằng cách đưa một bản sao chức năng của gen IDS trực tiếp vào tế bào não.

Việc FDA đảo ngược quyết định là diễn biến mới nhất trong một loạt các đảo chiều rõ rệt của cơ quan này sau khi các nhà lãnh đạo do chính quyền Trump bổ nhiệm từ chức hoặc bị sa thải, theo STAT News. Tuần trước, UniQure cho biết họ đã được chấp thuận nộp đơn xin liệu pháp gen điều trị bệnh Huntington mà trước đó cơ quan này đã từ chối. Mô hình này cho thấy sự thay đổi trong lập trường quản lý đối với các liệu pháp gen cho các bệnh thần kinh hiếm gặp, vốn từ trước đến nay phải đối mặt với các rào cản cao để được phê duyệt.

Đường ống phát triển rộng hơn của REGENXBIO bao gồm RGX-202 điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne, đang trong thử nghiệm Giai đoạn 3, và ABBV-RGX-314 điều trị thoái hóa điểm vàng thể ướt do tuổi tác, được phát triển cùng với AbbVie Inc. Chương trình thoái hóa điểm vàng thể ướt này có thể mang lại khoản thanh toán mốc 100 triệu đô la Mỹ vào quý 4 năm 2026, theo Seeking Alpha. Nền tảng NAV AAV của công ty, sử dụng vector virus liên kết với adeno để đưa gen điều trị, là nền tảng cho cả ba chương trình và đại diện cho công nghệ cốt lõi thúc đẩy định giá của công ty.

Cổ phiếu của REGENXBIO đã tăng sau tin tức này, theo MarketWatch, kéo dài đà tăng từ các báo cáo trước đó về sự thay đổi của FDA. Cổ phiếu đã giảm sau khi bị từ chối lần đầu cách đây bốn tháng, điều này đã gây nghi ngờ về chiến lược liệu pháp gen của công ty và khả năng điều hướng khuôn khổ quản lý đang thay đổi của FDA.

Đối với các nhà đầu tư, sự thống nhất với FDA đã loại bỏ một rủi ro quản lý lớn và đẩy nhanh tiến trình phê duyệt tiềm năng. Nếu được phê duyệt, NAVSUNLI sẽ phục vụ một thị trường không có liệu pháp gen thay thế nào được chấp thuận, đại diện cho một cơ hội thương mại đáng kể. REGENXBIO được định giá ở mức phản ánh rủi ro nhị phân của đường ống phát triển; một sự phê duyệt thành công có thể định giá lại cổ phiếu một cách đáng kể, trong khi một lần từ chối thứ hai sẽ đặt ra câu hỏi về khả năng tồn tại của nền tảng liệu pháp gen của công ty.

Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.