Những Điểm Chính
Regenxbio Inc. (RGNX) đã báo cáo rằng liệu pháp gen cho bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne của họ, RGX-202, đã đạt được mức biểu hiện microdystrophin 93% trong một thử nghiệm Pha III then chốt, tạo ra một thách thức tiềm năng đối với phương pháp điều trị đã được phê duyệt của Sarepta Therapeutics với một liệu pháp được thiết kế để cải thiện tính an toàn và hiệu quả.
"RGX-202 là liệu pháp gen đầu tiên đang được phát triển cho Duchenne chứng minh được mối tương quan mạnh mẽ, có ý nghĩa thống kê giữa sự biểu hiện microdystrophin và sự cải thiện chức năng, một sự khác biệt mang tính cột mốc trong lĩnh vực này," Tiến sĩ Steve Pakola, Giám đốc Y tế của Regenxbio cho biết.
Thử nghiệm AFFINITY DUCHENNE đã đạt được tiêu chí chính với ý nghĩa thống kê cao (p<0,0001), với 93% trong số 30 bệnh nhân được đánh giá đạt được mức biểu hiện microdystrophin trên 10%. Liệu pháp này được dung nạp tốt, với hai biến cố bất lợi nghiêm trọng được báo cáo—một trường hợp viêm cơ tim bán cấp và một trường hợp tổn thương gan không triệu chứng—đã được xử lý và giải quyết mà không để lại tác động kéo dài.
Dữ liệu tích cực giúp giảm bớt rủi ro cho chương trình và đưa Regenxbio vào lộ trình tìm kiếm sự phê duyệt nhanh chóng từ FDA, hướng tới mục tiêu ra mắt vào năm 2027. Thành công sẽ định vị RGX-202 là đối thủ cạnh tranh trực tiếp với Elevidys của Sarepta, vốn đang đối mặt với những lo ngại về an toàn, và có thể cho phép Regenxbio chiếm lĩnh một phần đáng kể thị trường điều trị Duchenne.
RGX-202 là một liệu pháp gen virus liên kết với adeno (AAV) được thiết kế để đưa một protein microdystrophin mới vào các tế bào cơ, giải quyết nguyên nhân cơ bản của Duchenne. Không giống như microdystrophin trong liệu pháp của Sarepta, cấu trúc của Regenxbio là cấu trúc duy nhất bao gồm một miền C-Terminal, đã được chứng minh là quan trọng để bảo vệ và duy trì chức năng cơ và mô phỏng gần giống hơn với dystrophin tự nhiên. Công ty tin rằng thiết kế khác biệt này, kết hợp với phác đồ ức chế miễn dịch chủ động và sản xuất độ tinh khiết cao, góp phần tạo nên hồ sơ an toàn và hiệu quả thuận lợi của liệu pháp.
Cùng với dữ liệu thử nghiệm, Regenxbio đã báo cáo lỗ ròng 90,1 triệu USD cho quý đầu tiên của năm 2026. Doanh thu giảm xuống còn 6,4 triệu USD từ mức 89,0 triệu USD một năm trước đó, chủ yếu do việc hết hạn bằng sáng chế tại Hoa Kỳ đối với Zolgensma, một liệu pháp được phát triển bằng công nghệ của Regenxbio và được Novartis tiếp thị. Công ty kết thúc quý với 150,5 triệu USD tiền mặt, mức mà họ tuyên bố là đủ để tài trợ cho các hoạt động cho đến đầu năm 2027. Đường chạy này chưa bao gồm khoản thanh toán cột mốc 100 triệu USD tiềm năng từ đối tác AbbVie cho sự hợp tác của họ trên sura-vec, một liệu pháp gen cho các bệnh võng mạc, dự kiến vào quý II năm 2026.
Bài viết này chỉ mang tính chất thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
