Những điểm chính:
FDA hôm thứ Tư đã phê duyệt Ibrance (palbociclib) của Pfizer Inc. kết hợp với trastuzumab và liệu pháp nội tiết để điều trị duy trì cho bệnh nhân trưởng thành mắc ung thư vú tiến triển tại chỗ hoặc di căn có HR-dương tính, HER2-dương tính, mở rộng nhãn thuốc ra ngoài chỉ định ban đầu.
"Kết quả thử nghiệm PATINA cho thấy việc bổ sung thuốc ức chế CDK4/6 vào liệu pháp duy trì kháng HER2 và nội tiết tiêu chuẩn giúp kéo dài đáng kể thời gian bệnh nhân sống mà không có tiến triển bệnh," Tiến sĩ Otto Metzger, điều tra viên chính và nhà nghiên cứu ung thư vú tại Viện Ung thư Dana-Farber, cho biết.
Phê duyệt này, dựa trên thử nghiệm PATINAgiai đoạn 3 với 518 bệnh nhân tham gia, cho thấy mức giảm 24% nguy cơ tiến triển bệnh hoặc tử vong, với tỷ lệ nguy cơ (hazard ratio) là 0,76. Dữ liệu theo dõi mở rộng được công bố trên Tạp chí Y học New England vào tháng 1 cho thấy thời gian sống không tiến triển (PFS) trung vị đạt 44,3 tháng ở nhóm dùng Ibrance so với 29,1 tháng ở nhóm điều trị tiêu chuẩn đơn thuần, chênh lệch 15,2 tháng. Tỷ lệ PFS ước tính ở tháng thứ 48 là 46,5% so với 38,3%.
Ibrance, một thuốc ức chế CDK4/6, trước đây chỉ được phê duyệt cho ung thư vú di căn HR-dương tính, HER2-âm tính. Việc mở rộng nhãn thuốc mở ra một nhóm bệnh nhân mới — những người mắc bệnh đồng thời HR-dương tính và HER2-dương tính, một phân nhóm chiếm khoảng 10% đến 15% tổng số ca ung thư vú và trước đây từng có các lựa chọn điều trị duy trì hạn chế sau liệu pháp tấn công. Bệnh nhân trong thử nghiệm đã nhận 4 đến 8 chu kỳ taxane kết hợp trastuzumab, có hoặc không có pertuzumab, trước khi được phân ngẫu nhiên vào điều trị duy trì bằng Ibrance hoặc chăm sóc tiêu chuẩn.
Liều dùng khuyến cáo là 125 miligam uống một lần mỗi ngày trong 21 ngày liên tiếp, sau đó nghỉ 7 ngày trong các chu kỳ 28 ngày. Các phát hiện về độ an toàn phù hợp với hồ sơ đã được thiết lập của Ibrance, với giảm bạch cầu trung tính độ 3 là tác dụng phụ phổ biến nhất. Thông tin kê đơn có cảnh báo về giảm bạch cầu trung tính, bệnh phổi kẽ và viêm phổi, cũng như độc tính trên phôi-thai. Thuốc trước đó đã nhận được chỉ định liệu pháp đột phá từ FDA cho chỉ định này.
Việc phê duyệt đưa Ibrance trở thành thuốc ức chế CDK4/6 đầu tiên được chấp thuận trong chỉ định điều trị duy trì HER2-dương tính, có khả năng định hình lại mô hình điều trị cho nhóm bệnh nhân có thụ thể kép này. Dữ liệu về tổng thời gian sống (OS) vẫn chưa chín muồi và việc theo dõi lâu dài hơn sẽ xác định liệu lợi ích về PFS có chuyển thành lợi thế về sống còn hay không. Cổ phiếu Pfizer giao dịch ít thay đổi sau tin tức này. Các nhà đầu tư sẽ theo dõi các ước tính doanh thu đỉnh được cập nhật khi công ty báo cáo thu nhập quý II vào ngày 28 tháng 7.
Bài viết này chỉ mang tính chất tham khảo và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
