Orchard Therapeutics, một công ty thuộc tập đoàn Kyowa Kirin, đã nhận được chứng nhận Innovation Passport tại Vương quốc Anh cho OTL-201, liệu pháp gen thử nghiệm của họ dành cho bệnh nhi hiếm gặp mucopolysaccharidosis loại IIIA (MPS-IIIA), giúp đẩy nhanh quá trình xem xét quy định. Chứng nhận được trao vào ngày 30 tháng 4, đưa OTL-201 trở thành một trong ba liệu pháp duy nhất được đưa vào Lộ trình Tiếp cận và Cấp phép Đổi mới (ILAP) mới được cập nhật của Vương quốc Anh.
Andrew Olaye, giám đốc điều hành của Orchard Therapeutics tại Vương quốc Anh và Ireland cho biết: "Việc được chọn là một trong những liệu pháp thử nghiệm đầu tiên được cấp chứng nhận Innovation Passport theo ILAP mới là sự khẳng định thêm về giá trị thay đổi cuộc sống mà OTL-201 có tiềm năng mang lại. Chúng tôi khen ngợi MHRA vì đã giới thiệu chứng nhận này và giải quyết nhu cầu tăng tốc lộ trình phát triển."
Liệu pháp nhắm mục tiêu vào MPS-IIIA, còn được gọi là hội chứng Sanfilippo loại A, một rối loạn chuyển hóa thần kinh gây tử vong hiện chưa có phương pháp điều trị thay đổi diễn tiến bệnh nào được phê duyệt. Tình trạng này xảy ra ở khoảng 1 trên 100.000 trẻ sơ sinh, nguyên nhân là do đột biến gen ngăn cản sự phân hủy heparan sulfate, dẫn đến tích tụ độc hại và thoái hóa thần kinh tiến triển. OTL-201 là liệu pháp gen tế bào gốc tạo máu (HSC) tự thân ex vivo sử dụng virus đã biến đổi để chèn một bản sao chức năng của gen SGSH bị lỗi vào chính tế bào gốc của bệnh nhân.
Đối với các nhà đầu tư vào công ty mẹ Kyowa Kirin, chứng nhận này giúp giảm đáng kể rủi ro cho lộ trình lâm sàng và thương mại của OTL-201. ILAP cung cấp một nền tảng hợp tác với các cơ quan quản lý và đánh giá công nghệ y tế của Vương quốc Anh, bao gồm MHRA và NICE, có khả năng rút ngắn thời gian tiếp cận thị trường và tạo doanh thu. Liệu pháp hiện đang được đánh giá trong một thử nghiệm lâm sàng chứng minh khái niệm do điều tra viên tài trợ tại Vương quốc Anh.
Lộ trình Tiếp cận và Cấp phép Đổi mới được thiết kế để đẩy nhanh thời gian đưa các loại thuốc đổi mới cho các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng đáng kể đến với bệnh nhân. Được triển khai vào năm 2021 và cập nhật vào năm 2025, đây là lộ trình toàn cầu duy nhất mà các nhà phát triển có thể tham gia với các cơ quan quản lý, cơ quan đánh giá công nghệ y tế (HTA) và Dịch vụ Y tế Quốc gia (NHS) từ giai đoạn đầu của quá trình phát triển lâm sàng.
Cách tiếp cận tích hợp này nhằm giảm thời gian phát triển và tạo điều kiện cho việc áp dụng nhanh chóng trong hệ thống chăm sóc sức khỏe của Vương quốc Anh. Innovation Passport là điểm đầu vào bắt buộc đối với lộ trình, báo hiệu rằng một loại thuốc ứng cử viên được coi là một phương pháp điều trị có tiềm năng thay đổi cuộc sống. OTL-201 cũng đã nhận được chứng nhận bệnh nhi hiếm gặp và thuốc mồ côi từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
