Những điểm chính:
Novartis AG hôm thứ Năm cho biết thuốc thử nghiệm delpacibart braxlosiran (del-brax) đã làm giảm hai dấu ấn sinh học liên quan đến chứng loạn dưỡng cơ mặt – vai – cánh tay (FSHD) trong một nghiên cứu Giai đoạn 1/2, củng cố cho khoản cược trị giá 12 tỷ USD của hãng dược phẩm Thụy Sĩ vào các liệu pháp nhắm mục tiêu RNA.
"Chúng tôi hiện đang đánh giá toàn bộ dữ liệu dấu ấn sinh học và lâm sàng, đồng thời mong muốn được thảo luận với các cơ quan quản lý trên toàn cầu," Nazem Atassi, Giám đốc toàn cầu về phát triển thần kinh và liệu pháp gen của Novartis, cho biết trong một tuyên bố.
Thử nghiệm trên 90 bệnh nhân đã kiểm tra hai liều del-brax so với giả dược trên ba nhóm đối chứng. Bệnh nhân dùng thuốc cho thấy mức KHDC1L giảm – một dấu ấn sinh học được điều chỉnh bởi gen DUX4 vốn thúc đẩy bệnh lý FSHD – và creatine kinase, một dấu hiệu tổn thương cơ. Hồ sơ an toàn nhất quán với các kết quả trước đó, công ty cho biết.
Dữ liệu này "ít nhất đã phần nào củng cố quyết định mua lại Avidity của Novartis," nhà phân tích Michael Leuchten của Jefferies viết trong một ghi chú. Cổ phiếu Novartis đã tăng khoảng 3% trong sáng thứ Năm.
Del-brax là một liên hợp oligonucleotide antisense được thiết kế để im lặng gen DUX4, gen biểu hiện bất thường ở bệnh nhân FSHD. Tình trạng này gây yếu cơ tiến triển ở mặt, vai, cánh tay và các khu vực khác, ảnh hưởng đến khoảng 45.000 đến 87.000 người tại Mỹ và Liên minh châu Âu. Hiện chưa có phương pháp điều trị nào tác động vào cơ chế bệnh.
Novartis đã mua lại thuốc này thông qua thương vụ thâu tóm Avidity Biosciences trị giá 12 tỷ USD vào tháng 10/2025. Thỏa thuận này mang lại ba ứng viên AOC, bao gồm del-desiran cho bệnh loạn dưỡng cơ type 1 – với dữ liệu dự kiến vào nửa cuối năm 2026 – và del-zota cho bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne, hiện đang trong giai đoạn phát triển giữa kỳ.
Công ty có kế hoạch thảo luận về kết quả Giai đoạn 1/2 với các cơ quan quản lý trên toàn cầu. Một nghiên cứu giai đoạn muộn đánh giá del-brax về sức mạnh cơ bắp và bài kiểm tra đi bộ và chạy 10 mét đã bắt đầu tuyển bệnh nhân.
Kết quả khả quan này củng cố vị thế của Novartis trong lĩnh vực bệnh thần kinh cơ hiếm gặp và có thể mở ra con đường đẩy nhanh phê duyệt. Các nhà đầu tư sẽ theo dõi dữ liệu của del-desiran vào cuối năm nay như là chất xúc tác tiếp theo cho nền tảng AOC.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
