Các điểm chính:
- Zilurgisertib giảm 81% hình thành tổn thương HO mới so với giả dược tại Tuần 24.
- FDA đã cấp Xét duyệt Ưu tiên với hạn chót quyết định vào ngày 26 tháng 9 năm 2026.
- Cổ phiếu Mirum tăng 25,7% từ đầu năm; Incyte tăng 9,9% trong cùng kỳ.
Quay lại
Mirum và Incyte: Zilurgisertib giảm 81% tổn thương xương trong FOP khi FDA bắt đầu Xét duyệt Ưu tiên
Các điểm chính:
- Zilurgisertib giảm 81% hình thành tổn thương HO mới so với giả dược tại Tuần 24.
- FDA đã cấp Xét duyệt Ưu tiên với hạn chót quyết định vào ngày 26 tháng 9 năm 2026.
- Cổ phiếu Mirum tăng 25,7% từ đầu năm; Incyte tăng 9,9% trong cùng kỳ.
Mirum Pharmaceuticals và Incyte cho biết zilurgisertib đã giảm 81% sự hình thành tổn thương xương mới trong một thử nghiệm FOP Giai đoạn II, khi FDA bắt đầu Xét duyệt Ưu tiên đơn xin cấp phép thuốc mới.
"Những dữ liệu này chứng minh tiềm năng của zilurgisertib trong việc thay đổi căn bản tiến trình của căn bệnh tàn khốc này", các công ty cho biết trong một tuyên bố chung công bố kết quả nghiên cứu PROGRESS.
Nghiên cứu PROGRESS Giai đoạn II then chốt đã tuyển chọn 63 bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên mắc chứng loạn sản xương hóa tiến triển (fibrodysplasia ossificans progressiva), một rối loạn di truyền cực kỳ hiếm gặp trong đó các mô mềm dần dần biến đổi thành xương. Bệnh nhân được phân ngẫu nhiên đồng đều để nhận zilurgisertib 100 mg mỗi ngày một lần hoặc giả dược trong 24 tuần, sau đó là giai đoạn mở rộng nhãn mở. Tại Tuần 24, chỉ có một bệnh nhân (3,1%) ở nhóm điều trị phát triển tổn thương cốt hóa lạc chỗ mới so với năm bệnh nhân (16,7%) ở nhóm giả dược — mức giảm 81%. Thể tích trung bình của các tổn thương mới gần như bị loại bỏ ở nhóm điều trị, tương ứng với mức giảm 99,9% so với giả dược.
Các tiêu chí phụ cho thấy lợi ích nhất quán. Tổng thể tích tổn thương HO giảm ở bệnh nhân được điều trị trong khi tăng ở nhóm giả dược. Hoạt động bùng phát hàng năm được chuẩn hóa thấp hơn ở nhóm dùng zilurgisertib. Trong suốt 48 tuần ở giai đoạn mở rộng nhãn mở, không có tổn thương HO mới nào xuất hiện ở bệnh nhân tiếp tục điều trị hoặc chuyển từ giả dược sang. Hồ sơ an toàn thuận lợi, với hầu hết các tác dụng phụ được đánh giá ở mức nhẹ đến trung bình và không có trường hợp ngừng thuốc hoặc giảm liều nào được báo cáo.
FOP ảnh hưởng đến khoảng 800 đến 1.000 bệnh nhân tại Mỹ, và hiện không có liệu pháp nào được phê duyệt có thể làm thay đổi tiến triển của bệnh. FDA đã chấp nhận đơn NDA theo diện Xét duyệt Ưu tiên, rút ngắn thời gian xem xét tiêu chuẩn 10 tháng xuống còn sáu tháng, với hạn chót quyết định vào ngày 26 tháng 9 năm 2026. Mirum đã được Incyte cấp phép bản quyền phát triển và thương mại hóa trên toàn thế giới.
Dữ liệu tích cực và cột mốc quy định này đại diện cho một sự kiện giảm rủi ro đáng kể đối với cả hai công ty. Cổ phiếu Mirum đã tăng 25,7% từ đầu năm đến nay, và cổ phiếu Incyte đã tăng 9,9%, so với mức giảm 1,4% của toàn ngành. Các nhà đầu tư sẽ theo dõi quyết định của FDA vào tháng 9, điều này có thể đưa zilurgisertib trở thành phương pháp điều trị đầu tiên được phê duyệt cho FOP.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
