Kết luận chính:
Liệu pháp CAR-T in vivo thử nghiệm LB2501 của Legend Biotech Corp. đã đạt tỷ lệ đáp ứng khách quan 100% ở mức liều cao hơn trên 12 bệnh nhân mắc ung thư hạch bạch huyết tế bào B không Hodgkin tái phát hoặc kháng trị, với 5 trong số 6 bệnh nhân đạt thuyên giảm hoàn toàn.
"Bằng cách tạo ra các tế bào CAR-T trực tiếp trong cơ thể bệnh nhân, phương pháp này có tiềm năng đơn giản hóa việc cung cấp liệu pháp và mở rộng khả năng tiếp cận cho những bệnh nhân không thể nhận các liệu pháp tế bào CAR-T truyền thống," Ying Huang, giám đốc điều hành của Legend Biotech, cho biết. LB2501 được xây dựng trên nền tảng TaVec, một vectơ lentivirus độc quyền được thiết kế để tăng cường tính đặc hiệu của tế bào T đồng thời hạn chế sự truyền nhiễm vào các tế bào không phải tế bào T, bà nói.
Ở mức liều thứ 2, tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn đạt 83,3% trên sáu bệnh nhân với thời gian theo dõi trung bình là 2,2 tháng. Tất cả các đáp ứng đều đang tiếp diễn tại thời điểm ngừng thu thập dữ liệu ngày 1 tháng 4. Các tế bào CAR-T được phát hiện trong máu ngoại vi tới 116 ngày sau một lần truyền tĩnh mạch duy nhất, và liệu pháp này tạo ra sự mở rộng in vivo phụ thuộc vào liều mà không cần hóa trị liệu giảm bạch cầu lympho — một bước tiền xử lý tiêu chuẩn cho các sản phẩm CAR-T đã được phê duyệt. Không có độc tính giới hạn liều, tác dụng phụ nghiêm trọng hoặc tử vong nào được báo cáo. Hội chứng giải phóng cytokine xảy ra ở 66,7% bệnh nhân, tất cả đều ở mức độ 2 hoặc thấp hơn, và không có hội chứng độc thần kinh liên quan đến tế bào tác động miễn dịch nào được quan sát thấy. Các tác dụng phụ từ độ 3 trở lên liên quan đến vectơ lentivirus hoặc tế bào CAR-T chỉ giới hạn ở việc giảm số lượng bạch cầu lympho và bạch cầu trung tính.
Dữ liệu này định vị LB2501 như một ứng cử viên đầu tiên trong nhóm trong lĩnh vực mới nổi của CAR-T in vivo, nhằm mục đích loại bỏ quy trình sản xuất tế bào kéo dài nhiều tuần mà các liệu pháp đã được phê duyệt như Kymriah của Novartis AG, Yescarta của Gilead Sciences Inc. và Breyanzi của Bristol Myers Squibb Co. yêu cầu. Các sản phẩm ex vivo đó yêu cầu thu thập tế bào T của bệnh nhân, biến đổi gen chúng tại một cơ sở tập trung và truyền lại — một quy trình có thể mất từ hai đến bốn tuần và loại trừ những bệnh nhân có bệnh tiến triển nhanh. Phương pháp của Legend đưa vectơ lentivirus vào tĩnh mạch để lập trình tế bào T bên trong cơ thể, bỏ qua hoàn toàn quá trình sản xuất. Công ty có kế hoạch trình bày kết quả đầy đủ của Giai đoạn 1 trong một phiên báo cáo miệng phút cuối tại Đại hội Hiệp hội Huyết học Châu Âu 2026 ở Stockholm vào ngày 14 tháng 6.
Legend Biotech, công ty có khoảng 3.000 nhân viên và là công ty trị liệu tế bào độc lập lớn nhất, đã tiếp thị CARVYKTI cùng với đối tác Johnson & Johnson cho bệnh đa u tủy. Chương trình LB2501 mở rộng chuyên môn CAR-T sang ung thư hạch không Hodgkin, một loại ung thư dự kiến sẽ được chẩn đoán ở khoảng 79.320 người tại Mỹ trong năm nay, theo Hiệp hội Ung thư Hoa Kỳ. Ung thư hạch tế bào B chiếm khoảng 85% các ca NHL. Cổ phiếu Legend tăng vọt 42% lên $36,28 vào ngày 2 tháng 6 sau khi công bố dữ liệu, trong khi cổ phiếu của công ty liên kết Genscript Bio tăng 19% lên HKD 14,48 tại Hồng Kông. Công ty chưa tiết lộ con số dòng tiền mặt cho chương trình LB2501, chương trình này vẫn đang trong giai đoạn phát triển ban đầu với các nhóm tăng liều và mở rộng bổ sung đang được tiến hành.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
